骨髓)亦遍布全身,几乎存在于所 有器官和组织中,脑中亦不例外。 因此,有可能应用经基因工程改造 过的骨髓祖细胞来治疗一些并不 直接与骨髓细胞有关的遗传病 但骨髓细胞作为基因治疗的靶细胞,也 有一些缺点。 必须用基因工程来改造骨髓“干”细 胞,才能得到稳定持久的治疗效 果。但是“干”细胞仅占骨髓细胞 的很小一部分(约占0.1%) 2.现在还不能在显微镜下区分出人类 干”细胞(仅可用某些单克隆抗体 来识别之)。 3.若能将治疗基因导入有核骨髓细胞 中,可使小鼠稳定地表达该基因至 少一年。然而,在大动物中该基因 的表达却不超过几个月。显然,在 人基因治疗中,这样的表达时间太 短了 4.小鼠实验显示,并非所有干细胞都有 “活性”,它们似乎“轮班”表现 出活性.所以治疗基因是否有疗效 取决于是否大部分“活性”干细胞 都含有该基因。 5.骨髓造血细胞分化可能引起导入的 基因失活。 许多已知的遗传病与骨髓细胞完全无 关,对这些疾病的基因治疗必须选取其 他合适的靶细胞。骨髓) 亦遍布全身, 几乎存在于所 有器官和组织中，脑中亦不例外。 因此，有可能应用经基因工程改造 过的骨髓祖细胞来治疗一些并不 直接与骨髓细胞有关的遗传病。 但骨髓细胞作为基因治疗的靶细胞, 也 有一些缺点。 1. 必须用基因工程来改造骨髓“干”细 胞，才能得到稳定持久的治疗效 果。但是“干”细胞仅占骨髓细胞 的很小一部分(约占 0.1％)。 2. 现在还不能在显微镜下区分出人类 “干”细胞(仅可用某些单克隆抗体 来识别之)。 3. 若能将治疗基因导入有核骨髓细胞 中，可使小鼠稳定地表达该基因至 少一年。然而，在大动物中该基因 的表达却不超过几个月。显然, 在 人基因治疗中, 这样的表达时间太 短了。 4. 小鼠实验显示，并非所有干细胞都有 “活性”，它们似乎“轮班”表现 出活性. 所以治疗基因是否有疗效 取决于是否大部分“活性”干细胞 都含有该基因。 5. 骨髓造血细胞分化可能引起导入的 基因失活。 许多已知的遗传病与骨髓细胞完全无 关，对这些疾病的基因治疗必须选取其 他合适的靶细胞