其它调节转录的顺式作用调节元件 增强子,位点控制元件,内含子序列及编码序列本身可 响基因表达调节 影响转录后表达的序列 3-mRNA序列:对于稳定mRNA及进行翻译可能是必需自 23转录后水平的调节 翻译和翻译后加工水平的调节 载体内序列间的相互作用 高效表达的综合考虑 3基因治疗的靶细胞 基因治疗的靶细胞分为体细胞和生殖 细胞两大类。生殖细胞基因转移导致基 因型的改变,这种改变能代代相传,有 生物学、伦理学上的问题。体细胞基因 转移则仅引起个体的遗传学改变,不涉 及后裔。以下我们分别介绍。 31体细胞 3.1.1骨髓细胞 骨髓细胞是最受重视和最常用的靶细 胞,因为骨髓移植(BMI)有如下优点 1.骨髓组织易于接受各种处理 2.多年来应用自体或异体BMT治疗血 液病和恶性肿瘤已积累了丰富的 经验 3.许多已知的遗传病都或多或少涉及 到源自骨髓的细胞 4.血液循环全身,组织巨噬细胞(源自其它调节转录的顺式作用调节元件 增强子，位点控制元件，内含子序列及编码序列本身可影 响基因表达调节。 影响转录后表达的序列 3’-mRNA 序列：对于稳定 mRNA 及进行翻译可能是必需的。 2.3 转录后水平的调节 翻译和翻译后加工水平的调节 载体内序列间的相互作用 高效表达的综合考虑 3 基因治疗的靶细胞 基因治疗的靶细胞分为体细胞和生殖 细胞两大类。生殖细胞基因转移导致基 因型的改变，这种改变能代代相传，有 生物学、伦理学上的问题。体细胞基因 转移则仅引起个体的遗传学改变，不涉 及后裔。以下我们分别介绍。 3.1 体细胞 3.1.1 骨髓细胞 骨髓细胞是最受重视和最常用的靶细 胞, 因为骨髓移植(BMT) 有如下优点: 1. 骨髓组织易于接受各种处理。 2. 多年来应用自体或异体 BMT 治疗血 液病和恶性肿瘤已积累了丰富的 经验。 3. 许多已知的遗传病都或多或少涉及 到源自骨髓的细胞。 4. 血液循环全身，组织巨噬细胞(源自