然而，正当人们乐观积极地推广基因治疗的临床应用时，由于病毒载体的安 全性问题导致悲剧发生。1999年，一名18岁美国男孩杰西·格尔辛格(Jesse Gelsinger)参与了美国宾夕法尼亚大学腺病毒载体介导的基因治疗项日，但后因 对腺病毒载体的过度反应导致多器官衰竭死亡。格尔辛格的死亡让基因治疗不论 从社会舆论、国家政府资助、民间资本还是学术界角度都进入寒冬。所幸许多相 关科研工作者并没有因此放弃，之后几年，零星的有成功可能的基因治疗个案报 道开始出现。这些令人振奋的案例无一例外得益于整个领域的快速进展：或者是 采用了更优化的载体，或者是对于疾病的机理有了更深入系统的了解，从而能够 制定更好的基因治疗策略和方法。 2012年，荷兰UniQure公司的Glybera由欧盟审批通过，不同于逆转录病毒 载体和格尔辛格试验的腺病毒载体，这个项目采用腺相关病毒(AAV)作为载 体，用以治疗脂蛋白脂肪酶缺乏引起的严重肌肉疾病。Glybera的获批上市开启 了基因治疗的新时代。2016年5月，全球制药巨头葛兰素史克公司的基因疗法 Strimvelis被欧盟批准上市，成为世界上第一个被批准上市的针对儿童重症联合 免疫缺陷病进行基因修复的疗法。该项治疗是基因治疗成功走向临床市场的又一 个里程碑。 3我国基因治疗发展简史 回顾我国基因治疗的发展历程，可以发现我国基因治疗研究及临床试验与世 界发达国家几乎同期起步：1991年，我国进行了世界上首例血友病B的基因治 疗临床试验。近年来，我国重大疾病的基因治疗一直受到国家的重视，在《国家 中长期科学和技术发展规划纲要(2006一2020年)》和《十二五”生物技术发展规 划》中，重大疾病的基因治疗都是国家的重点发展方向和重点资助领域。通过国 家973、863等计划的资助，我国在重大疾病的基因治疗方面已经建立了从原创 性基础研究到前沿技术、关键技术研发，以及重点产品开发相关的较为完整的技 术链”，基本建立了由大学、研究机构、大型医院、制药企业和其他相关部门组 成的，覆盖“上、中、下游”的完整全产业链布局，建立了相应的人才队伍和完整 的技术系统，储备了一大批具有自主知识产权的技术和产品，特别是在基因治疗 药物的产业化方面抢占了先机，已有Gendicine与Oncorine两种基因药物上市。 目前，我国已有近20项基因治疗产品进入了临床试验，其中7项完成或进入了然而，正当人们乐观积极地推广基因治疗的临床应用时，由于病毒载体的安 全性问题导致悲剧发生。1999 年，一名 18 岁美国男孩杰西·格尔辛格（Jesse Gelsinger）参与了美国宾夕法尼亚大学腺病毒载体介导的基因治疗项目，但后因 对腺病毒载体的过度反应导致多器官衰竭死亡。格尔辛格的死亡让基因治疗不论 从社会舆论、国家政府资助、民间资本还是学术界角度都进入寒冬。所幸许多相 关科研工作者并没有因此放弃，之后几年，零星的有成功可能的基因治疗个案报 道开始出现。这些令人振奋的案例无一例外得益于整个领域的快速进展：或者是 采用了更优化的载体，或者是对于疾病的机理有了更深入系统的了解，从而能够 制定更好的基因治疗策略和方法[3]。 2012 年，荷兰 UniQure 公司的 Glybera 由欧盟审批通过，不同于逆转录病毒 载体和格尔辛格试验的腺病毒载体，这个项目采用腺相关病毒（AAV）作为载 体，用以治疗脂蛋白脂肪酶缺乏引起的严重肌肉疾病。Glybera 的获批上市开启 了基因治疗的新时代。2016 年 5 月，全球制药巨头葛兰素史克公司的基因疗法 Strimvelis 被欧盟批准上市，成为世界上第一个被批准上市的针对儿童重症联合 免疫缺陷病进行基因修复的疗法。该项治疗是基因治疗成功走向临床市场的又一 个里程碑。 3 我国基因治疗发展简史 回顾我国基因治疗的发展历程，可以发现我国基因治疗研究及临床试验与世 界发达国家几乎同期起步；1991 年，我国进行了世界上首例血友病 B 的基 因治 疗临床试验。近年来，我国重大疾病的基因治疗一直受到国家的重视，在《国家 中长期科学和技术发展规划纲要(2006—2020 年)》和《“十二五”生物技术发展规 划》中，重大疾病的基因治疗都是国家的重点发展方向和重点资助领域。通过国 家 973、863 等计划的资助，我国在重大疾病的基因治疗方面已经建立了从原创 性基础研究到前沿技术、关键技术研发，以及重点产品开发相关的较为完整的“技 术链”，基本建立了由大学、研究机构、大型医院、制药企业和其他相关部门组 成的，覆盖“上、中、下游”的完整全产业链布局，建立了相应的人才队伍和完整 的技术系统，储备了一大批具有自主知识产权的技术和产品，特别是在基因治疗 药物的产业化方面抢占了先机，已有 Gendicine 与 Oncorine 两种基因药物上市。 目前，我国已有近 20 项基因治疗产品进入了临 床试验，其中 7 项完成或进入了