宫8 上海交通大学通识教育立项核心课程 课程名称： 生物技术与人类课程号：BI913 班级号： F1515001 姓名： 黄慧敏学号：515150910054专业： 植物科学与技术 课程小论文 题目 浅谈基因治疗在我国的发展及伦理问题 得分 浅谈基因治疗在我国的发展及伦理问题 黄慧敏 (上海交通大学农业与生物学院，上海200240) 摘要：基因治疗旨在导入正常基因以取代或补偿基因缺陷，以在遗传水平上治愈 疾病。然而，直到20世纪末基因工程技术及转运载体技术的迅速发展，此简单 的治疗理念才得以实施及临床应用，并且很快涉及多个疾病领域，包括遗传病、 恶性肿瘤、感染性疾病等。近年来的临床试验在全球不断取得突破性进展，并 取得了较好的疗效和安全指标。我国在基因治疗药物的研发方面基本与发达国家 同步，在产业化发展方面抢占了世界先机，具备较强的国际竞争力，但也面临着 一些挑战。在基因治疗技术水平发展的同时，伦理讨论也从未停止。本文将回顾 基因治疗在世界及我国的发展历史，同时对引起伦理争议的几个焦点问题，如安 全有效性、公平性、权利、利益导向等进行简单讨论。 关键词：基因治疗，伦理关注 Discussion on The Development and Ethical Problems of Gene Therapy in China Huang H.M
上海交通大学通识教育立项核心课程 课程名称： 生物技术与人类 课程号： BI913 班级号： F1515001 姓名： 黄慧敏 学号： 515150910054 专业： 植物科学与技术 课程小论文 题目 浅谈基因治疗在我国的发展及伦理问题 得分 浅谈基因治疗在我国的发展及伦理问题 黄慧敏 （上海交通大学农业与生物学院，上海 200240） 摘要：基因治疗旨在导入正常基因以取代或补偿基因缺陷，以在遗传水平上治愈 疾病。然而，直到 20 世纪末基因工程技术及转运载体技术的迅速发展，此简单 的治疗理念才得以实施及临床应用，并且很快涉及多个疾病领域，包括遗传病、 恶性肿瘤、感染性疾病等。近年来的临床试验在全球不断取得突破性进 展，并 取得了较好的疗效和安全指标。我国在基因治疗药物的研发方面基本与发达国家 同步，在产业化发展方面抢占了世界先机，具备较强的国际竞争力，但也面临着 一些挑战。在基因治疗技术水平发展的同时，伦理讨论也从未停止。本文将回顾 基因治疗在世界及我国的发展历史，同时对引起伦理争议的几个焦点问题，如安 全有效性、公平性、权利、利益导向等进行简单讨论。 关键词：基因治疗, 伦理关注 Discussion on The Development and Ethical Problems of Gene Therapy in China Huang H.M
(School of Agriculture and Biology, Shanghai Jiao Tong University,Shanghai 200240,China) Abstract:Gene therapy aims at importing normal genes to replace or compensate for gene defects to cure diseases at the genetic level.However,until the end of the twentieth Century,the rapid development of genetic engineering technology and transport carrier technology,this simple treatment concept was implemented on clinical applications,and quickly involved a number of diseases,including genetic diseases,malignant tumors,infectious diseases,and so on.In recent years,clinical trials have made breakthroughs in the world,and achieved good results and safety indicators.The research and development of gene therapy drugs in China is basically synchronized with the developed countries.It has taken the world's first opportunity in the development of industrialization and has strong international competitiveness, but it also faces some challenges.With the development of gene therapy technology, ethical discussions have never stopped.This article will review the history of the development of gene therapy in the world and China,and discuss some of the focus issues of ethical disputes,such as security,fairness,rights,and interest orientation. Key Words:gene therapy,ethical concern 引言 基因治疗(gene therapy)是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿 因基因缺陷和异常引起的疾病，以达到治疗目的。基因治疗概念的形成有着非常 悠久的历史，最早可以追溯到l963年，乔舒亚·莱德伯格(Joshua Lederberg) 提出了基因交换和基因优化的理念，但当时的许多相关技术无法满足实施临床实 验的要求。1991年，我国科学家进行了世界上首例血友病B的基因治疗临床试验， 目已有4名血友病患者接受了基因治疗，治疗后体内IX因子浓度上升，出血症状 减轻，取得了安全有效的治疗效果。迄今为止，基因治疗的相关研究一直在如火 如茶地进行，关于它的伦理争议也从未停息，如最重要的安全性问题、由于昂贵 的治疗费用带来的公平性问题等。其实，基因治疗与伦理并非对立双方，不可分 割看待，其发展应遵循一定的伦理规范和技术规范
(School of Agriculture and Biology, Shanghai Jiao Tong University, Shanghai 200240, China) Abstract: Gene therapy aims at importing normal genes to replace or compensate for gene defects to cure diseases at the genetic level. However, until the end of the twentieth Century, the rapid development of genetic engineering technology and transport carrier technology, this simple treatment concept was implemented on clinical applications, and quickly involved a number of diseases, including genetic diseases, malignant tumors, infectious diseases, and so on. In recent years, clinical trials have made breakthroughs in the world, and achieved good results and safety indicators. The research and development of gene therapy drugs in China is basically synchronized with the developed countries. It has taken the world's first opportunity in the development of industrialization and has strong international competitiveness, but it also faces some challenges. With the development of gene therapy technology, ethical discussions have never stopped. This article will review the history of the development of gene therapy in the world and China, and discuss some of the focus issues of ethical disputes, such as security, fairness, rights, and interest orientation. Key Words: gene therapy, ethical concern 引言 基因治疗（gene therapy）是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿 因基因缺陷和异常引起的疾病，以达到治疗目的。基因治疗概念的形成有着非常 悠久的历史，最早可以追溯到 1963 年，乔舒亚·莱德伯格（Joshua Lederberg） 提出了基因交换和基因优化的理念,但当时的许多相关技术无法满足实施临床实 验的要求。1991 年,我国科学家进行了世界上首例血友病 B 的基因治疗临床试验, 目已有 4 名血友病患者接受了基因治疗,治疗后体内 IX 因子浓度上升,出血症状 减轻,取得了安全有效的治疗效果。迄今为止，基因治疗的相关研究一直在如火 如荼地进行，关于它的伦理争议也从未停息，如最重要的安全性问题、由于昂贵 的治疗费用带来的公平性问题等。其实，基因治疗与伦理并非对立双方，不可分 割看待，其发展应遵循一定的伦理规范和技术规范
1什么是基因治疗 基因治疗(gene therapy)是随着20世纪七八十年代DNA重组、基因克隆等 技术的成熟而发展起来的最具革命性的医疗技术之一，它是以改变人的遗传物质 为基础的生物医学治疗手段，在重大疾病的治疗方面显示出了独特的优势。美国 食品药物管理局(FDA)对基因治疗的定义是“通过各种手段修复缺陷基因，以实 现减缓或者治愈疾病目的的技术”。也就是说，基因治疗主要指运用基因工程技 术将正常基因导入细胞，以纠正或补偿因基因缺陷而引起的功能缺陷，从而治疗 疾病。随着科学技术的不断发展，除了遗传性疾病，基因治疗也被用于治疗其他 类型疾病，如：利用反义基因抑制致病基因的表达，多用于治疗肿瘤或感染性疾 病；导入新的基因功能，如自杀基因，使达到杀伤肿瘤细胞的作用山。 2世界基因治疗发展简史 基因治疗概念的形成有着非常悠久的历史，最早可以追溯到1963年，刚好 是DNA双螺旋结构发表10年，获诺贝尔生理学或医学奖1年之后，美国分子生 物学家、诺贝尔生理学或医学奖获得者乔舒亚·莱德伯格(Joshua Lederberg)提 出了基因交换和基因优化的理念。 进入20世纪七八十年代，限制性内切酶、DNA连接酶和逆转录酶等相继被 发现，基因重组工程技术得到发展，病毒载体出现，基因治疗的技术体系初步具 备。l972年，美国著名生物学家西奥多·弗里德曼(Theodore Friedmann)等人 在《科学》(Science)杂志上发表了一篇被广泛认为具有划时代意义的前瞻性 评论《基因治疗能否用于人类遗传病？》，提出了基因治疗是否可以用于人类疾 病治疗的设问。 随着基因体外扩增，尤其是PCR(聚合酶链式反应)技术的出现和完善， 基因克隆技术日臻熟，DNA重组技术和病毒载体也得到进一步发展，分子生物 学和细胞生物学开始进入黄金时期。1990年世界上第一例基因治疗临床试验在 美国被批准实施，研究人员利用逆转录病毒载体将人腺苷酸脱氨酶(ADA)基 因体外导入淋巴细胞后再将其回输至体内，成功治愈了一名患有ADA缺乏症的 重度联合免疫缺陷症(SCID)的4岁女孩。这是人类历史上首例成功的基因治疗 临床试验，该试验的成功标志着基因治疗时代的来临②
1 什么是基因治疗 基因治疗(gene therapy)是随着 20 世纪七八十年代 DNA 重组、基因克隆等 技术的成熟而发展起来的最具革命性的医疗技术之一，它是以改变人的遗传物质 为基础的生物医学治疗手段，在重大疾病的治疗方面显示出了独特的优势。美国 食品药物管理局(FDA)对基因治疗的定义是“通过各种手段修复缺陷基因，以实 现减缓或者治愈疾病目的的技术”。也就是说，基因治疗主要指运用基因工程技 术将正常基因导入细胞，以纠正或补偿因基因缺陷而引起的功能缺陷，从而治疗 疾病。随着科学技术的不断发展，除了遗传性疾病，基因治疗也被用于治疗其他 类型疾病，如：利用反义基因抑制致病基因的表达，多用于治疗肿瘤或感染性疾 病；导入新的基因功能，如自杀基因，使达到杀伤肿瘤细胞 的作用 [1]。 2 世界基因治疗发展简史 基因治疗概念的形成有着非常悠久的历史，最早可以追溯到 1963 年，刚好 是 DNA 双螺旋结构发表 10 年，获诺贝尔生理学或医学奖 1 年之后，美国分子生 物学家、诺贝尔生理学或医学奖获得者乔舒亚·莱德伯格（Joshua Lederberg）提 出了基因交换和基因优化的理念。 进入 20 世纪七八十年代，限制性内切酶、DNA 连接酶和逆转录酶等相继被 发现，基因重组工程技术得到发展，病毒载体出现，基因治疗的技术体系初步具 备。1972 年，美国著名生物学家西奥多·弗里德曼（Theodore Friedmann）等人 在《科学》（Science）杂志上发表了一篇被广泛认为具有划时代意义的前瞻性 评论《基因治疗能否用于人类遗传病？》，提出了基因治疗是否可以用于人类疾 病治疗的设问。 随着基因体外扩增，尤其是 PCR（聚合酶链式反应）技术的出现和完善， 基因克隆技术日臻熟，DNA 重组技术和病毒载体也得到进一步发展，分子生物 学和细胞生物学开始进入黄金时期。1990 年世界上第一例基因治疗临床试验在 美国 被批准实施，研究人员利用逆转录病毒载体将人腺苷酸脱氨酶(ADA) 基 因体外导入淋巴细胞后再将其回输至体内，成功治愈了一名患有 ADA 缺乏症的 重度联合免疫缺陷症(SCID)的 4 岁女孩。这是人类历史上首例成功的基因治疗 临床试验，该试验的成功标志着基因治疗时代的来临 [2]
然而，正当人们乐观积极地推广基因治疗的临床应用时，由于病毒载体的安 全性问题导致悲剧发生。1999年，一名18岁美国男孩杰西·格尔辛格(Jesse Gelsinger)参与了美国宾夕法尼亚大学腺病毒载体介导的基因治疗项日，但后因 对腺病毒载体的过度反应导致多器官衰竭死亡。格尔辛格的死亡让基因治疗不论 从社会舆论、国家政府资助、民间资本还是学术界角度都进入寒冬。所幸许多相 关科研工作者并没有因此放弃，之后几年，零星的有成功可能的基因治疗个案报 道开始出现。这些令人振奋的案例无一例外得益于整个领域的快速进展：或者是 采用了更优化的载体，或者是对于疾病的机理有了更深入系统的了解，从而能够 制定更好的基因治疗策略和方法。 2012年，荷兰UniQure公司的Glybera由欧盟审批通过，不同于逆转录病毒 载体和格尔辛格试验的腺病毒载体，这个项目采用腺相关病毒(AAV)作为载 体，用以治疗脂蛋白脂肪酶缺乏引起的严重肌肉疾病。Glybera的获批上市开启 了基因治疗的新时代。2016年5月，全球制药巨头葛兰素史克公司的基因疗法 Strimvelis被欧盟批准上市，成为世界上第一个被批准上市的针对儿童重症联合 免疫缺陷病进行基因修复的疗法。该项治疗是基因治疗成功走向临床市场的又一 个里程碑。 3我国基因治疗发展简史 回顾我国基因治疗的发展历程，可以发现我国基因治疗研究及临床试验与世 界发达国家几乎同期起步：1991年，我国进行了世界上首例血友病B的基因治 疗临床试验。近年来，我国重大疾病的基因治疗一直受到国家的重视，在《国家 中长期科学和技术发展规划纲要(2006一2020年)》和《十二五”生物技术发展规 划》中，重大疾病的基因治疗都是国家的重点发展方向和重点资助领域。通过国 家973、863等计划的资助，我国在重大疾病的基因治疗方面已经建立了从原创 性基础研究到前沿技术、关键技术研发，以及重点产品开发相关的较为完整的技 术链”，基本建立了由大学、研究机构、大型医院、制药企业和其他相关部门组 成的，覆盖“上、中、下游”的完整全产业链布局，建立了相应的人才队伍和完整 的技术系统，储备了一大批具有自主知识产权的技术和产品，特别是在基因治疗 药物的产业化方面抢占了先机，已有Gendicine与Oncorine两种基因药物上市。 目前，我国已有近20项基因治疗产品进入了临床试验，其中7项完成或进入了
然而，正当人们乐观积极地推广基因治疗的临床应用时，由于病毒载体的安 全性问题导致悲剧发生。1999 年，一名 18 岁美国男孩杰西·格尔辛格（Jesse Gelsinger）参与了美国宾夕法尼亚大学腺病毒载体介导的基因治疗项目，但后因 对腺病毒载体的过度反应导致多器官衰竭死亡。格尔辛格的死亡让基因治疗不论 从社会舆论、国家政府资助、民间资本还是学术界角度都进入寒冬。所幸许多相 关科研工作者并没有因此放弃，之后几年，零星的有成功可能的基因治疗个案报 道开始出现。这些令人振奋的案例无一例外得益于整个领域的快速进展：或者是 采用了更优化的载体，或者是对于疾病的机理有了更深入系统的了解，从而能够 制定更好的基因治疗策略和方法[3]。 2012 年，荷兰 UniQure 公司的 Glybera 由欧盟审批通过，不同于逆转录病毒 载体和格尔辛格试验的腺病毒载体，这个项目采用腺相关病毒（AAV）作为载 体，用以治疗脂蛋白脂肪酶缺乏引起的严重肌肉疾病。Glybera 的获批上市开启 了基因治疗的新时代。2016 年 5 月，全球制药巨头葛兰素史克公司的基因疗法 Strimvelis 被欧盟批准上市，成为世界上第一个被批准上市的针对儿童重症联合 免疫缺陷病进行基因修复的疗法。该项治疗是基因治疗成功走向临床市场的又一 个里程碑。 3 我国基因治疗发展简史 回顾我国基因治疗的发展历程，可以发现我国基因治疗研究及临床试验与世 界发达国家几乎同期起步；1991 年，我国进行了世界上首例血友病 B 的基 因治 疗临床试验。近年来，我国重大疾病的基因治疗一直受到国家的重视，在《国家 中长期科学和技术发展规划纲要(2006—2020 年)》和《“十二五”生物技术发展规 划》中，重大疾病的基因治疗都是国家的重点发展方向和重点资助领域。通过国 家 973、863 等计划的资助，我国在重大疾病的基因治疗方面已经建立了从原创 性基础研究到前沿技术、关键技术研发，以及重点产品开发相关的较为完整的“技 术链”，基本建立了由大学、研究机构、大型医院、制药企业和其他相关部门组 成的，覆盖“上、中、下游”的完整全产业链布局，建立了相应的人才队伍和完整 的技术系统，储备了一大批具有自主知识产权的技术和产品，特别是在基因治疗 药物的产业化方面抢占了先机，已有 Gendicine 与 Oncorine 两种基因药物上市。 目前，我国已有近 20 项基因治疗产品进入了临 床试验，其中 7 项完成或进入了
Ⅱ期临床试验，如针对肿瘤治疗的ADV-TK基因治疗产品和抗血管生成的基因 治疗产品正在开展多中心的Ⅲ期临床试验。此外，我国还有40一50余项创新的 基因治疗产品处于临床前试验阶段，上百个项目处于实验室研究阶段刊。 尽管我国在基因治疗研究及产业发展方面有较好的基础，但在基因治疗的靶 向性研究，基于AAV载体的基因治疗研究，以及重组AAV基因治疗产品的规模 化制备，基因治疗产品的临床前安全性评价及基因治疗临床试验研究等方面，还 需要加强研究以实现重点突破。 4基因治疗伦理争议 由于上文提到的基因治疗失败案例以及“转基因”技术在我国不甚良好的舆 论基础，关于基因治疗的种种争议从未停止。 4.1安全有效性 对于病理性的体细胞与生殖细胞基因治疗，基因导入系统不完全成熟且不可 逆转，载体结构不稳定，治疗基因能够到达靶细胞的准确性受限：受多基因突变 与环境影响的复杂性疾病，较难获得预期疗效：经驯化的逆转录病毒用作正常基 因载体整合进宿主体细胞可能激活自身引起感染，或干扰靶细胞内邻近正常基因 表达，产生有害突变，激活其他致病基因：基因治疗只能修复缺陷基因，不可能 去除缺陷基因达到纯化人类基因库的目的。尤其对于生殖细胞基因治疗而言，受 技术条件与知识水平限制，接受外源基因的受体生殖细胞可能发生随机整合并垂 直传播至后代，产生难以预知的深远的负效应或连锁效应，甚至产生一些非人类 的特征与性状。而非病理性的基因治疗以人工选择代替自然选择，对人类整体的 冲击无疑更具危险性5，。 4.2公平性 基因治疗作为一种高端生物医学技术，研发成本较高，占用较多宝贵的卫生 资源，使医疗资源分配不均，且治疗经费昂贵，难以惠及普通民众：另外，基因 治疗专利化，限制了患者的选择。这就使得基因治疗的受益人群主要为高端收入 者，造成生存机会的不均等，可能导致贫富差距更大化，激发社会矛盾。如果优 势群体因人为意志进行非医学目的的基因优化，选择特殊基因及性状表达，以造 就完美后代，那么将使优势更添优势，加剧不公
Ⅱ期临床试验，如针对肿瘤治疗的 ADV-TK 基因治疗产品和抗血管生成的基因 治疗产品正在开展多中心的Ⅲ期临床试验。此 外，我国还有 40—50 余项创新的 基因治疗产品处于临床前试验阶段，上百个项目处于实验室研究阶段[4]。 尽管我国在基因治疗研究及产业发展方面有较好的基础，但在基因治疗的靶 向性研究，基于 AAV 载体的基因治疗研究，以及重组 AAV 基因治疗产品的规模 化制备，基因治疗产品的临床前安全性评价及基因治疗临床试验研究等方面，还 需要加强研究以实现重点突破。 4 基因治疗伦理争议 由于上文提到的基因治疗失败案例以及“转基因”技术在我国不甚良好的舆 论基础，关于基因治疗的种种争议从未停止。 4.1 安全有效性 对于病理性的体细胞与生殖细胞基因治疗，基因导入系统不完全成熟且不可 逆转，载体结构不稳定，治疗基因能够到达靶细胞的准确性受限；受多基因突变 与环境影响的复杂性疾病，较难获得预期疗效；经驯化的逆转录病毒用作正常基 因载体整合进宿主体细胞可能激活自身引起感染，或干扰靶细胞内邻近正常基因 表达，产生有害突变，激活其他致病基因；基因治疗只能修复缺陷基因，不可能 去除缺陷基因达到纯化人类基因库的目的。尤其对于生殖细胞基因治疗而言，受 技术条件与知识水平限制，接受外源基因的受体生殖细胞可能发生随机整合并垂 直传播至后代，产生难以预知的深远的负效应或连锁效应，甚至产生一些非人类 的特征与性状。而非病理性的基因治疗以人工选择代替自然选择，对人类整体的 冲击无疑更具危险性[5,6]。 4.2 公平性 基因治疗作为一种高端生物医学技术，研发成本较高，占用较多宝贵的卫生 资源，使医疗资源分配不均，且治疗经费昂贵，难以惠及普通民众；另外，基因 治疗专利化，限制了患者的选择。这就使得基因治疗的受益人群主要为高端收入 者，造成生存机会的不均等，可能导致贫富差距更大化，激发社会矛盾。如果优 势群体因人为意志进行非医学目的的基因优化，选择特殊基因及性状表达，以造 就完美后代，那么将使优势更添优势，加剧不公
另一方面，与正常人不同，缺陷基因的存在不仅造成患者心理上的自卑，同 时基因治疗过程中的信息泄露容易招致来自社会的基因歧视，危害其社会人格与 社会关系的正常进行可。 4.3权利问题 伦理学最基本的原则是人人享有自决权，不同社会地位的患者或受试者在基 因治疗的享用上持不同态度，可以自主选择是否接受基因治疗。根据世界卫生组 织和国际医学委员会发表的《伦理学与人体研究国际指南》和《人体研究国际伦 理学指南》的规定，基因治疗必须遵循“最后选择原则”。医生或研究者应遵循 对患者有利无害的基本原则，尽量选择有效、低成本、小风险的治疗方案]。 4.4利益导向问题 基因治疗研究投资大，促使实验室与商业机构合作以获得资金支持，但前提 是能带来可观的经济效益，于是一部分研究者为追求当前经济利益最大化，对基 因治疗技术滥用与不正当利用，使基因治疗商业化，危及长远的社会效益。研究 者及相关人员作为行为主体，其主流价值观及道德认知决定了其价值导向并指导 了其社会行为，因而利益导向问题也是基因治疗伦理反思的重要组成9。 无疑，基因治疗技术是一项具有广大发展前景的技术，它给许多当前医疗技 术水平下难以治愈的许多疾病的患者带来了福音。因此，国家应加强基因治疗关 键科学问题的研究，鼓励基因治疗药物研究的协同创新与转化，建立健全基因治 疗药物的政策法规与管理体系。同时，在基因治疗技术发展的同时，要关注相关 伦理问题，在保持有效有利的原则下使其规范化和系统化，更好地造福人类。 参考文献 [1]王墙，张琳，陈赛娟.基因治疗：现状与展望[J刀.中国基础科学，2017,19(04)： 21-27. [2]Blaese R M,Culver K W,Miller A D,et al.T lymphocyte directed gene therapy for ADA deficiency (SCID):Results of the initial trial with 4 years of observation [J] Science,1995,270:475480 [3]Lehrman S.Virus treatment questioned after gene therapy death [J].Lancet,1999, 401:517-518 [4]罗朝淑，朱庆平.世界基因治疗药物研发现状与我国发展对策[J].中国基础科 学，2015,17(03)：9-11. [5]司琪，蔡奥捷，程晓寒，何美颉，孔祥东.基因治疗的发展及其伦理反思[J].中 国医学伦理学，2017,30(12)：1496-1499
另一方面，与正常人不同，缺陷基因的存在不仅造成患者心理上的自卑，同 时基因治疗过程中的信息泄露容易招致来自社会的基因歧视，危害其社会人格与 社会关系的正常进行[7]。 4.3 权利问题 伦理学最基本的原则是人人享有自决权，不同社会地位的患者或受试者在基 因治疗的享用上持不同态度，可以自主选择是否接受基因治疗。根据世界卫生组 织和国际医学委员会发表的《伦理学与人体研究国际指南》和《人体研究国际伦 理学指南》的规定，基因治疗必须遵循 “最后选择原则”。医生或研究者应遵循 对患者有利无害的基本原则，尽量选择有效、低成本、小风险的治疗方案[8]。 4.4 利益导向问题 基因治疗研究投资大，促使实验室与商业机构合作以获得资金支持，但前提 是能带来可观的经济效益，于是一部分研究者为追求当前经济利益最大化，对基 因治疗技术滥用与不正当利用，使基因治疗商业化，危及长远的社会效益。研究 者及相关人员作为行为主体，其主流价值观及道德认知决定了其价值导向并指导 了其社会行为，因而利益导向问题也是基因治疗伦理反思的重要组成[9]。 无疑，基因治疗技术是一项具有广大发展前景的技术，它给许多当前医疗技 术水平下难以治愈的许多疾病的患者带来了福音。因此，国家应加强基因治疗关 键科学问题的研究，鼓励基因治疗药物研究的协同创新与转化，建立健全基因治 疗药物的政策法规与管理体系。同时，在基因治疗技术发展的同时，要关注相关 伦理问题，在保持有效有利的原则下使其规范化和系统化，更好地造福人类。 参考文献 [1]王嫱,张琳,陈赛娟.基因治疗:现状与展望[J].中国基础科学，2017，19（04）： 21-27. [2] Blaese R M, Culver K W, Miller A D, et al. T lymphocyte directed gene therapy for ADA deficiency (SCID) : Results of the initial trial with 4 years of observation [J]. Science, 1995, 270: 475—480 [3] Lehrman S. Virus treatment questioned after gene therapy death [J]. Lancet, 1999, 401:517—518 [4]罗朝淑,朱庆平.世界基因治疗药物研发现状与我国发展对策[J].中国基础科 学,2015,17(03):9-11. [5]司琪,蔡奥捷,程晓寒,何美颉,孔祥东.基因治疗的发展及其伦理反思[J].中 国医学伦理学,2017,30(12):1496-1499
[6]刘旭楠.基因治疗中利益冲突的伦理学辨析[D].华侨大学，2014. [7]丁美超，房龙梅，宁超，等.关于基因技术应用中的伦理问题思考[J].中国 医学伦理学，2015,28(2)：187-189 [8]李琼，王林，张珉，等.浅析人类生殖细胞基因治疗的伦理学问题及对策[J].中 国医学伦理学，2007,20(1)：43一45 [9]刘学礼.基因治疗的发展及其伦理分析[J].科技进步与对策，2003,20(2)：39 -41
[6]刘旭楠. 基因治疗中利益冲突的伦理学辨析[D].华侨大学,2014. [7]丁美超，房龙梅，宁超，等.关于基因技术应用中的伦理问题思考［J］.中国 医学伦理学，2015，28(2):187－189 [8]李琼，王林，张珉，等．浅析人类生殖细胞基因治疗的伦理学问题及对策［J］．中 国医学伦理学，2007，20(1):43－45． [9]刘学礼．基因治疗的发展及其伦理分析［J］．科技进步与对策，2003，20(2):39 －41．