Ⅱ期临床试验，如针对肿瘤治疗的ADV-TK基因治疗产品和抗血管生成的基因 治疗产品正在开展多中心的Ⅲ期临床试验。此外，我国还有40一50余项创新的 基因治疗产品处于临床前试验阶段，上百个项目处于实验室研究阶段刊。 尽管我国在基因治疗研究及产业发展方面有较好的基础，但在基因治疗的靶 向性研究，基于AAV载体的基因治疗研究，以及重组AAV基因治疗产品的规模 化制备，基因治疗产品的临床前安全性评价及基因治疗临床试验研究等方面，还 需要加强研究以实现重点突破。 4基因治疗伦理争议 由于上文提到的基因治疗失败案例以及“转基因”技术在我国不甚良好的舆 论基础，关于基因治疗的种种争议从未停止。 4.1安全有效性 对于病理性的体细胞与生殖细胞基因治疗，基因导入系统不完全成熟且不可 逆转，载体结构不稳定，治疗基因能够到达靶细胞的准确性受限：受多基因突变 与环境影响的复杂性疾病，较难获得预期疗效：经驯化的逆转录病毒用作正常基 因载体整合进宿主体细胞可能激活自身引起感染，或干扰靶细胞内邻近正常基因 表达，产生有害突变，激活其他致病基因：基因治疗只能修复缺陷基因，不可能 去除缺陷基因达到纯化人类基因库的目的。尤其对于生殖细胞基因治疗而言，受 技术条件与知识水平限制，接受外源基因的受体生殖细胞可能发生随机整合并垂 直传播至后代，产生难以预知的深远的负效应或连锁效应，甚至产生一些非人类 的特征与性状。而非病理性的基因治疗以人工选择代替自然选择，对人类整体的 冲击无疑更具危险性5，。 4.2公平性 基因治疗作为一种高端生物医学技术，研发成本较高，占用较多宝贵的卫生 资源，使医疗资源分配不均，且治疗经费昂贵，难以惠及普通民众：另外，基因 治疗专利化，限制了患者的选择。这就使得基因治疗的受益人群主要为高端收入 者，造成生存机会的不均等，可能导致贫富差距更大化，激发社会矛盾。如果优 势群体因人为意志进行非医学目的的基因优化，选择特殊基因及性状表达，以造 就完美后代，那么将使优势更添优势，加剧不公。Ⅱ期临床试验，如针对肿瘤治疗的 ADV-TK 基因治疗产品和抗血管生成的基因 治疗产品正在开展多中心的Ⅲ期临床试验。此 外，我国还有 40—50 余项创新的 基因治疗产品处于临床前试验阶段，上百个项目处于实验室研究阶段[4]。 尽管我国在基因治疗研究及产业发展方面有较好的基础，但在基因治疗的靶 向性研究，基于 AAV 载体的基因治疗研究，以及重组 AAV 基因治疗产品的规模 化制备，基因治疗产品的临床前安全性评价及基因治疗临床试验研究等方面，还 需要加强研究以实现重点突破。 4 基因治疗伦理争议 由于上文提到的基因治疗失败案例以及“转基因”技术在我国不甚良好的舆 论基础，关于基因治疗的种种争议从未停止。 4.1 安全有效性 对于病理性的体细胞与生殖细胞基因治疗，基因导入系统不完全成熟且不可 逆转，载体结构不稳定，治疗基因能够到达靶细胞的准确性受限；受多基因突变 与环境影响的复杂性疾病，较难获得预期疗效；经驯化的逆转录病毒用作正常基 因载体整合进宿主体细胞可能激活自身引起感染，或干扰靶细胞内邻近正常基因 表达，产生有害突变，激活其他致病基因；基因治疗只能修复缺陷基因，不可能 去除缺陷基因达到纯化人类基因库的目的。尤其对于生殖细胞基因治疗而言，受 技术条件与知识水平限制，接受外源基因的受体生殖细胞可能发生随机整合并垂 直传播至后代，产生难以预知的深远的负效应或连锁效应，甚至产生一些非人类 的特征与性状。而非病理性的基因治疗以人工选择代替自然选择，对人类整体的 冲击无疑更具危险性[5,6]。 4.2 公平性 基因治疗作为一种高端生物医学技术，研发成本较高，占用较多宝贵的卫生 资源，使医疗资源分配不均，且治疗经费昂贵，难以惠及普通民众；另外，基因 治疗专利化，限制了患者的选择。这就使得基因治疗的受益人群主要为高端收入 者，造成生存机会的不均等，可能导致贫富差距更大化，激发社会矛盾。如果优 势群体因人为意志进行非医学目的的基因优化，选择特殊基因及性状表达，以造 就完美后代，那么将使优势更添优势，加剧不公