容量大;(4)对神经细胞具有嗜向性, 可在神经元细胞中建立终生潜伏性感 染。HSV载体的不足之处在于它的毒 Miyahara等利用HSV治疗Ⅸ因 子缺乏(丙型血友病)获得成功,但Ⅸ 因子表达并不持久。此外, HSVIAW 重组病毒似乎能延长基因表达(7d), 但随之又很快出现针对靶细胞的炎症 和免疫反应。其它,人们利用肝炎病毒、 HV病毒作为载体直接注射肝叶获长期 表达,但对其安全性还有待进一步证 实 常见基因转运载体的优缺点 载体 占 缺点 基因组小并且简单 可稳定整合于宿主 仅感染分裂细胞 基因组 随机整合(可能导致突变) 逆转录生物学特性清楚 常常只有短暂表达 病毒可高效转入复制中/病毒滴度低(107ptum) 的细胞 可能会与有复制能力的病毒 对宿主细胞无害重组插入容量有限(10kb) 基因组小(5kb) 尚未研究清楚 腺相关可特异整合于人19 需腺病毒辅助复制 病毒 染色体 携带外源基因能力有限 以人细胞作为宿主 (4kb) 无毒、无致病性 难得到高滴度病毒 适于原位使用,尤其不与宿主基因组整合只有 (在不分裂细胞中可 短暂表达) 载本基因组复杂 腺病毒进行高率的体内 病毒蛋白可能引起免疫反应 病毒滴度高 及炎症反应 (1010pfu/ml) 插入外源基因能力有限 生物学特性清楚 (7-8kb) 无感染能力 无特异性靶细胞 脂质体厘论上无DNA大小 转染效率低 仅有短暂表达 毒性低 体内应用困难 受体介|无感染能力 转染效率低容量大;（4）对神经细胞具有嗜向性， 可在神经元细胞中建立终生潜伏性感 染。HSV 载体的不足之处在于它的毒 性。 Miyanohara 等利用 HSV 治疗Ⅸ因 子缺乏（丙型血友病）获得成功，但 IX 因子表达并不持久。此外，HSV/AVV 重组病毒似乎能延长基因表达（7d）， 但随之又很快出现针对靶细胞的炎症 和免疫反应。其它，人们利用肝炎病毒、 HIV 病毒作为载体直接注射肝叶获长期 表达，但对其安全性还有待进一步证 实。 常见基因转运载体的优缺点 载体 优点 缺点 逆转录 病毒 基因组小并且简单 可稳定整合于宿主 基因组 生物学特性清楚 可高效转入复制中 的细胞 对宿主细胞无害 仅感染分裂细胞 随机整合（可能导致突变） 常常只有短暂表达 病毒滴度低（107pfu/ml） 可能会与有复制能力的病毒 重组插入容量有限（10kb） 腺相关 病毒 基因组小（5kb） 可特异整合于人 19 号染色体 以人细胞作为宿主 无毒、无致病性 尚未研究清楚 需腺病毒辅助复制 携带外源基因能力有限 （4kb） 难得到高滴度病毒 腺病毒 适于原位使用，尤其 是肺 (在不分裂细胞中可 进行高效率的体内 感染) 病毒滴度高 （1010pfu/ml） 生物学特性清楚 不与宿主基因组整合(只有 短暂表达) 载本基因组复杂 病毒蛋白可能引起免疫反应 及炎症反应 插入外源基因能力有限 （7-8kb） 脂质体 无感染能力 理论上无 DNA 大小 限制 毒性低 无特异性靶细胞 转染效率低 仅有短暂表达 体内应用困难 受体介 无感染能力 转染效率低