一、目的要求 1、 掌握实验的基本要素和基本原则 2、 掌握常用的实验设计方案 3、 掌握样本含量估计的影响因素了解其估算方法 4、 了解临床试验设计的内容

第1节 新药临床研究的概念和意义 第2节 新药的I临床试验与设计

一、卡介苗的研制和使用 二、卡介苗的临床试验 三、造成卡介苗保护效力差异的主要因素 四、卡介苗对控制结核病的作用 五、分枝杆菌的DNA转移 六、分枝杆菌的载体系统 七、外源基因在BCG中的表达

上一节，我们讨论了观察性试验，在这些试验中，研究人员充当了一个被动的角色：观 察发生的现象并努力理解这些现象的本质。本节我们将讨论实验性研究，研究中研究人员要 主动对受试者进行干预并且测定其效果。实验性试验是评价新治疗方法之有效性的最有力的 工具。它们通过测定试验组和对照组的有效性来比较疾病的后果、病因及病原

在接下来的内容中, 我们将讨论一些不易获得知情同意的特殊情况。这些特殊情况是什 么呢? 如果临床试验对受试者而言没有可预期的直接的临床益处，则该试验须在那些能亲自表 示同意、并能在知情同意书上签署姓名和日期的受试者中进行。没有可预期的临床直接益处 的试验只有在以下情况下，即由受试者本人提供的知情同意可能影响该研究目的的达成时， 可在受试者的可接受的合法代表的同意下进行。另外, 对受试者的风险必须非常低，任何负 面影响应降到最小限度。该试验不应被法律禁止，而且，最重要的是，伦理委员会已给予该 试验书面批准

在这里我很高兴和大家一起预测一下 21 世纪的临床研究。在我看来，这里有个很大的 矛盾。一方面，史无前例的临床研究的机会，但我认为，也存在着前所未有的挑战。让我们 来详细看一下这两个方面。 为什么说 21 世纪有史无前例的机会呢？第一个我们能确定的因素是临床研究的全球 化。今天，国际合作的试验是为了在国际上批准新的药物、疫苗和技术。在世界范围都在持 续寻找那些被我称为“具代表性的受试者人群”(“leveraged subject population”)以完成所 需要的临床试验

至此，我们已经了解到前所未有的机会使得临床试验正处于一个令人激动的时代。为了 全面的看问题，我们接着要谈的是所面临的挑战。也许最重要的是，在全球范围内，我们缺 乏训练有素的临床研究者。希望以互联网为基础的这个 GCP 培训项目可以在这方面有所帮 助。第二点是有几个理由需要采取新的药物开发策略。首先，新类型的药物正在研究中，没 有有效治疗方法的疾病也引起了重视。我们尚没有足够的知识确定什么是最合适的分层变 量，什么是观察疗效的最佳终点指标。相对于急性疾病而言，重点尤其要放在慢性疾病上

在这一部分，我们将讨论研究者和伦理委员会的责任。 研究者的伦理学责任包括保护受试者的权益，并且保证在研究开始时和以后该研究得到 了伦理委员会的审查和批准。他有责任正确、及时地从所有受试者那里获得知情同意书，并 按照 GCP 原则亲自或者指导研究的进行。 从科学角度讲，研究者也有责任进行适当的培训和具有相关的经验。我们不能想象

大家好，我是 Patrick Floody。 我是辉瑞公司的临床试验国际协调员，主要负责在拉丁 美洲和亚洲国家的工作。今天给大家讲的是试验用药品的管理。分成两个主要部分：申办者 的责任和研究者的责任。 申办者的责任包括为研究者提供试验用药品，这不仅包括所研究的药物，还包括研究中 所需要的对照药或安慰剂。在向研究者提供试验用药之前，申办者应确定该研究已获得伦理 委员会和管理机构的批准

这是有关临床试验文件的第二部分。美国 FDA 对于所有美国 IND 试验要求有 1572 表 格。FDA 要求每个研究者均填写和签署 1572 表。这也是主要研究者和美国 FDA 间有法定 约束力的协议。如果 1572 表有所改动，应该再次提交给申办者，以便再次递交 FDA。1572 表包括研究者对 FDA 的承诺。点击 LIBRARY 可以从这个网址上下载该表格的样本