一、基因治疗的概念及遵循原则 二、基因治疗的程序 三、基因治疗的策略 四、基因治疗的临床应用 五、基因治疗的问题与前景 六、裂解型(HSV-I)载体用于脑肿瘤的基因治疗(如图)

第一节 基因诊断 第二节 基因治疗 基因治疗的概念 基因治疗的总体策略 基因治疗的基本程序 基因治疗的现状与展望

基因诊断与基因治疗能够在比较短的时间从理论设想变为现实,主要是由于分子生物学 的理论及技术方法,特别是重组DNA技术的迅速发展,使人们可以在实验室构建各种载 体、克隆及分析目标基因。所以对疾病能够深入至分子水平的研究,并取得了重大的进 展。因此在20世纪70年代末诞生了基因诊断(gene diagnosis):随后于1990年美国实施了第 一个基因治疗(gene therapy)的临床试验方案。可见,基因诊断和基因治疗是现代分子生物学 的理论和技术与医学相结合的范例

复旦大学：《细胞与医学遗传学——基因诊断基因治疗》电子讲义_第二部分 基因治疗 第二章 基因治疗的发展历程

复旦大学：《细胞与医学遗传学——基因诊断基因治疗》电子讲义_第二部分 基因治疗 第七章 基因治疗的未来方向

复旦大学：《细胞与医学遗传学——基因诊断基因治疗》电子讲义_第二部分 基因治疗 第六章 基因治疗的临床应用

• 基因治疗的概念 • 基因治疗的发展 • 第一代基因编辑技术 • 第二代基因编辑技术 • 第三代基因编辑技术 • CCR5基因 • 贺健奎事件的评价

• 基因治疗的概念 • 基因治疗的发展 • 第一代基因编辑技术 • 第二代基因编辑技术 • 第三代基因编辑技术 • CCR5基因 • 贺健奎事件的评价

一、基因治疗的策略 The Strategy of Gene Therapy 二、基因转移技术 The Technique of Gene Transfer 三、基因干预 Gene Interference 四、治疗基因的受控表达 Regulated Expression of Therapeutic Gene 五、基因治疗的应用研究 The Application of Gene Therapy

第一节 基因诊断 基因诊断的概念 第二节 基因治疗 基因治疗的概念和基本策略 基因添加、基因失活和基因置换的概念