复旦大学：《细胞与医学遗传学——基因诊断基因治疗》电子讲义_第二部分 基因治疗 第六章 基因治疗的临床应用

复旦大学：《细胞与医学遗传学——基因诊断基因治疗》电子讲义_第二部分 基因治疗 第五章 基因治疗的临床思路

复旦大学：《细胞与医学遗传学——基因诊断基因治疗》电子讲义_第二部分 基因治疗 第四章 基因治疗技术与方法

复旦大学：《细胞与医学遗传学——基因诊断基因治疗》电子讲义_第二部分 基因治疗 第三章 基因治疗的基本原理

第一节 概述 第二节 基因治疗的基本流程 一．克隆治疗基因 二．载体的选择与构建 三．选择合适的靶细胞 四．基因转移 五．基因转染细胞的筛选与鉴定 六．回输体内 第三节 基因治疗的临床研究

复旦大学：《细胞与医学遗传学——基因诊断基因治疗》电子讲义_第二部分 基因治疗 第一章 基因治疗的基本概念

一、药物治疗和饮食控制疗法的原则 二、基因治疗的概念 三、目的基因转移的方法 四、基因治疗的应用

第一节 基因诊断 Gene Diagnosis 第二节 基因治疗 Gene Therapy

第一节 基因组学、蛋白组学与生物技术制药 Genomics and Proteomics 第二节 多种疾病在某种程度上是缺乏或多产生某种蛋白引起的，通过蛋白或多肽类药物可解决部分问题，利用核酸作为药物可以达到常规药物无法达到的效果。 核酸药物 第三节 基因治疗技术与细胞治疗技术 Gene therapy and cellular therapy 第四节 最新进展介绍 1. CRISPR/cas9基因编辑技术 2. 微生态与健康和药物研发 教学目标与要求： 了解：新型生物技术的发展趋势。 理解：新型生物技术与生物制药的关系。 掌握：基因组学与蛋白质组学在生物技术制药中的作用； 核酸药物概念与种类； 基因治疗的概念和特点；

一、基因治疗SCD的过程 二、携带人正常ada基因的细菌