研究设计与文献评阅要点 赵耐青 复旦大学生物统计教研室
研究设计与文献评阅要点 赵耐青 复旦大学生物统计教研室
评阅关注点 ●正确理解研究题目 ●确定该硏究是干预性硏究还是观察性硏究 ●考察研究对象是否符合研究要求 ●考察评价指标是否能回答硏究所针对的问题 ●考察可能的混杂偏倚,测量偏倚和选择性偏倚 ●考察样本量是否足够 ●结论得到本研究结果的支持
评阅关注点 ⚫正确理解研究题目 ⚫确定该研究是干预性研究还是观察性研究 ⚫考察研究对象是否符合研究要求 ⚫考察评价指标是否能回答研究所针对的问题 ⚫考察可能的混杂偏倚，测量偏倚和选择性偏倚 ⚫考察样本量是否足够 ⚫结论得到本研究结果的支持
论文题目的解读 ●论文题目:由题目可以基本了解研究的目 的 ●如果研究目的与题目有较大差异,说明研 究者不太了解研究目的与研究内容的关系, 也没有对硏究有整体的掌控。 ●例如:研究Treg细胞对肿瘤的发生和发展 的关联性
论文题目的解读 ⚫论文题目：由题目可以基本了解研究的目 的 ⚫如果研究目的与题目有较大差异，说明研 究者不太了解研究目的与研究内容的关系， 也没有对研究有整体的掌控。 ⚫例如：研究Treg细胞对肿瘤的发生和发展 的关联性
研究肿瘤的影响因素 ●肿瘤的发生是指肿瘤发病,这类硏究一般可以用 病例对照研究或队列研究。通过比较发病的对象 与没有发病的对象的Treg细胞水平,评价Treg细 胞与发病之间的关联性。 ●肿瘤的发展是指肿瘤患者的预后,这类研究人群 均是肿瘤患者,通过观察不同生存期与Treg细胞 水平,评价Treg细胞与发病之间的关联性。 ●肿瘤发生与发展是完全两回事
研究肿瘤的影响因素 ⚫ 肿瘤的发生是指肿瘤发病，这类研究一般可以用 病例对照研究或队列研究。通过比较发病的对象 与没有发病的对象的Treg细胞水平，评价Treg细 胞与发病之间的关联性。 ⚫ 肿瘤的发展是指肿瘤患者的预后，这类研究人群 均是肿瘤患者，通过观察不同生存期与Treg细胞 水平，评价Treg细胞与发病之间的关联性。 ⚫肿瘤发生与发展是完全两回事
观察性研究 ●横断面研究 ●诊断试验 ●比较性研究( Comparative Study)通常是指观察性 研究 病例对照研究 队列硏究一 回顾性队列研究 前瞻性队列硏究
观察性研究 ⚫ 横断面研究 ⚫ 诊断试验 ⚫ 比较性研究(Comparative Study)通常是指观察性 研究 – 病例对照研究 – 队列研究 • 回顾性队列研究 • 前瞻性队列研究
横断面调查研究 随机抽样 调查 疾病状态 目标人群 被调查对象→暴露状 图6-3横断面研究设计方案示意图
横断面调查研究 随机抽样 调查 目标人群 被调查对象 疾病状态 暴露状态 图 6－3 横断面研究设计方案示意图
横断面研究 ●优点:简单,效率高,可以得到多个疾病的患病率估计,各个观察变 量之间的关联性结果。 ●缺点:患病率很低的情况下,需要很大的样本量,所以在这种情况下 不太合适;不能估计发病率。不能得到因果关系的推断。 关注点:抽样的代表性,抽样框架是否具有代表性,抽样的响应率不 能低于70%,要考虑户籍人群,常住人群和流动人口的人群。要根据 研究问题,选择合适的抽样人群。 ●根据主要的研究问题,收集合适的观察指标
横断面研究 ⚫ 优点：简单，效率高，可以得到多个疾病的患病率估计，各个观察变 量之间的关联性结果。 ⚫ 缺点：患病率很低的情况下，需要很大的样本量，所以在这种情况下 不太合适；不能估计发病率。不能得到因果关系的推断。 ⚫ 关注点：抽样的代表性，抽样框架是否具有代表性，抽样的响应率不 能低于70%，要考虑户籍人群，常住人群和流动人口的人群。要根据 研究问题，选择合适的抽样人群。 ⚫ 根据主要的研究问题，收集合适的观察指标
横断面研究的样本量估计 ●横断面研究的主要硏究问题是估计患病率。 ●根据患病率的95%可信区间公式 P±19/(1 ●患病率的估计精度:可信区间的宽度的一半为(又称为容许误差 v=1.96 P(1-P) ●研究者根据研究的要求给出容许误差w和预估的患病率P,则样本量 估计为 1962P(1-P) v
横断面研究的样本量估计 ⚫ 横断面研究的主要研究问题是估计患病率。 ⚫ 根据患病率的95%可信区间公式： ⚫ 患病率的估计精度：可信区间的宽度的一半为（又称为容许误差： ⚫ 研究者根据研究的要求给出容许误差w和预估的患病率P，则样本量 估计为 (1 ) 1.96 P P P n − (1 ) 1.96 P P w n − = 2 2 1.96 (1 ) P P n w − =
病例对照研究 病例对照设计示意图 比较 人数 暴露 疾病 a+b 病例 总体1 对照 总体2 时方向
病例对照研究
病例对照研究的优缺点 ●优点:回顾性硏究,效率比匕较高,患病率很低的情况下可以用病例对 照设计进行研究。 ●缺点:不能估计患病率和发病率,容易发生回忆偏倚,选择性偏倚和 混杂偏倚。 关注点 对照的选择是否有选择性偏倚 数据缺失情况 暴露的观察指标取值是否在发病前或者与发病前的情况相同 混杂因素控制情况 样本量是否足够
病例对照研究的优缺点 ⚫ 优点：回顾性研究，效率比较高，患病率很低的情况下可以用病例对 照设计进行研究。 ⚫ 缺点：不能估计患病率和发病率，容易发生回忆偏倚，选择性偏倚和 混杂偏倚。 ⚫ 关注点： – 对照的选择是否有选择性偏倚 – 数据缺失情况 – 暴露的观察指标取值是否在发病前或者与发病前的情况相同 – 混杂因素控制情况 – 样本量是否足够