一、基因治疗的概念及遵循原则 二、基因治疗的程序 三、基因治疗的策略 四、基因治疗的临床应用 五、基因治疗的问题与前景 六、裂解型(HSV-I)载体用于脑肿瘤的基因治疗(如图)

以上各章所论述可遗传的变异都是基因重组的结果。基因重组只是原有基因之间关系的变动,不是基因本身发生质的变化。而基因突变是指染色体上某一基因位点内部发生了化学性质的变化,与原来基因形成对性关系

第一节基因突变的概念及原因 自然界是由若干种生物组成的,每一种生物都有自己相对恒定 的染色体,并且在染色体上附着着决定性状的各种基因,进而才保 证了物种的相对稳定性。但是自然界中的生物又不是一层不变的 在可以遗传的变异中一是通过有性过程进行杂交所引起的基因的重 组,这是利用已有的基因产生多种多样的基因型的根本的途径之 基因的重组并非基因本身的改变。二是由于突变,这是产生新 的遗传基础的最基本方式

一、真核基因表达调控的特点 二、真核细胞基因表达调控的不同层次 三、染色体水平上的调控 主要有： 染色质结构 DNA在染色体上的位置 基因拷贝数的变化 基因重组 基因扩增 基因丢失 基因重排 DNA修饰

第一节 基因的概念 第二节 原核生物基因组 第三节 真核生物基因组 第四节 人类基因组计划 • Gene 基因 • Genetics 遗传学 • Genome 基因组 • Genomics 基因组学

第一节 基因诊断 第二节 基因治疗 基因治疗的概念 基因治疗的总体策略 基因治疗的基本程序 基因治疗的现状与展望

第一节基因工程概述 基因工程(Genetic engineering)是一种DNA重组技术,它 是在分子水平上进行的遗传操作,即把供体细胞中的 基因或基因组提取出来,按照预先设计的蓝图,经过 体外加工重组,或者把人工合成的基因转移到受体细 胞并获得新的遗传特性的技术。由于被转移的基因必 须与载体DNA重组后才能实现转移,所以基因工程也 叫做重组DNA技术

基因诊断是利用DNA分子杂交等分子生物学技术,直接探查人体基因组DNA存在的缺陷或是基 因表达产物的异常,从而对人体状态和疾病作出诊断。基因诊断也称DNA诊断或DNA探针技术或基因探针技术,是20世纪70年代末迅速发展起来的一 项应用技术。快速灵敏、准确可靠的现代分子生物学技术是基因诊断的先决条件

基本概念 遗传标记(Genetic Marker):是指一些等 位基因或遗传物质,而这些等位基因或遗传物 质具有简单的遗传方式,它们以生物体上各种 变异表现出来。 遗传多态性(Genetic Polymorphisms):是指 一个基因座位在群体中存在两个或更多类的等 位基因的现象。 标记辅助选择(Marker-assisted- Selection MAS):就是对特定的主效基因(major gene )或者数量性状位点(Quantitative Trait Loci QTL)在遗传标记的辅助下区分其基因型,并 在此基础上应用于家畜的育种实践

2、基因突变 基因突变:一个基因内部遗传结构或DNA序列的任何改变 DNA损伤修复机制 基因突变 前突可以通过DA复制而成为真正的突变,也可以重新变为原 来的结构,这取决于修复作用和其它多种因素。 基因突变是重要的生物学现象,它是一切生物变化的根源,连同 基因转移、重组一起提供了推动生物进化的遗传多变性