上海交通大学通识教育立项核心课程 课程名称：生物技术与人类课程编号：B1906 姓名： 钟点 班级：F1102011 学号： 5110209274专业：机械类 课程小论文 题目编号 4 得分 序号 选题 1 “绿色革命”与农业基因工程 3 “黄金水稻”所引发的故事 U 美化环境的基因科学 4 世界首例艾滋病治愈前后观 5 从两性人说起性别的决定 6 DNA巧破悬案 7 从基因到药物的故事 8 耐药菌是如何生产的 9 化解能源危机的微生物 10 奥林匹克竞技场背后的基因高科技 11 姓氏背后的基因科学 12 基因间谍战 13 非典型战争一一生物战与基因武器 14 走进生物“芯”时代 15 人生预报一一透过基因看未来 16 基因的伦理 17 转基因是天使还是恶魔
上海交通大学通识教育立项核心课程 课程名称： 生物技术与人类 课程编号： BI906 姓名： 钟点 班级： F1102011 学号： 5110209274 专业： 机械类 课程小论文 题目编号 4 得分 序号 选题 1 “绿色革命”与农业基因工程 2 “黄金水稻”所引发的故事 3 美化环境的基因科学 4 世界首例艾滋病治愈前后观 5 从两性人说起性别的决定 6 DNA 巧破悬案 7 从基因到药物的故事 8 耐药菌是如何生产的 9 化解能源危机的微生物 10 奥林匹克竞技场背后的基因高科技 11 姓氏背后的基因科学 12 基因间谍战 13 非典型战争——生物战与基因武器 14 走进生物“芯”时代 15 人生预报——透过基因看未来 16 基因的伦理 17 转基因是天使还是恶魔
世界首例艾滋病治愈前后观 钟点5110209274 摘要：世界首例艾滋病治愈患者蒂莫西·布朗，在一次骨髓移植中彻底治愈了艾滋病， 是因为移植的骨髓中含有的一种天然能抵抗艾滋病病毒的基因存在，这给传统的药物治疗的 方法带来了新的启示，即可以用基因疗法来治疗艾滋病。这一方式有望实现对艾滋病病毒的 直接控制，人们无需再依赖于长期的药物治疗。从科学的角度来说，这代表了一种新的、具 有潜力的、重要的且长期有效的疾病控制方式。 关键词：艾滋病首例治愈抗逆转录病毒疗法基因疗法 1、艾滋病的症状、危害及治疗 艾滋病又称获得性免疫缺陷综合症，英文名称Acquired Immune Deficiency Syndrome, AIDS。我国将HIV感染分为急性期、无症状期和艾滋病期。急性期：通常发生在初次感染HV 后2-4周左右。临床主要表现为发热、咽痛、盗汗、恶心、呕吐、腹泻、皮疹、关节痛、淋巴 结肿大及神经系统症状。多数患者临床症状轻微，持续1-3周后缓解。无症状期：可从急性期 进入此期，或无明显的急性期症状而直接进入此期。此期持续时间一般为6-8年。但也有快速 进展和长期不进展者。此期的长短与感染病毒的数量、型别，感染途径，机体免疫状况等多 种因素有关。艾滋病期为感染HIV后的最终阶段。病人CD4+T淋巴细胞计数明显下降，多 <200/mm3,HV血浆病毒载量明显升高。此期主要临床表现为HIV相关症状、各种机会性感 染及肿瘤。 目前艾滋病己成为一种可控的慢性病。但仍有相当一部分患者因未及时诊治、病毒耐药 或药物的副作用等原因，而死亡或致残。同时由于社会对感染者的歧视，也常常给感染者带 来沉重的精神压力。对他人的危害：感染者无保护的性行为、多个性伴、共用针具静脉吸毒 及经过母婴途径等可将病毒传染给其他人。家庭及社会的危害：虽然我国早己实施对H感染 者“四免一关怀”的政策，但晚期并发症的治疗仍可能给家庭和社会带来沉重的经济负担和社会 问题。 目前，艾滋病尚无特效的病因疗法。但总的治疗原则为抗感染、抗肿瘤、杀灭或抑制HV 病毒、增强机体免疫机能。具体治疗方法有：①抗逆转录病毒治疗，即联合使用几种抗逆转 录病毒药物来抑制病毒复制，也称鸡尾酒疗法：②各种抗机会性感染的治疗：；③免疫调节治 疗：④中医药治疗：⑤食物与营养支持治疗：⑥心理治疗等。其中，抗病毒治疗的目标是降
世界首例艾滋病治愈前后观 钟点 5110209274 摘要：世界首例艾滋病治愈患者蒂莫西·布朗，在一次骨髓移植中彻底治愈了艾滋病， 是因为移植的骨髓中含有的一种天然能抵抗艾滋病病毒的基因存在，这给传统的药物治疗的 方法带来了新的启示，即可以用基因疗法来治疗艾滋病。这一方式有望实现对艾滋病病毒的 直接控制，人们无需再依赖于长期的药物治疗。从科学的角度来说，这代表了一种新的、具 有潜力的、重要的且长期有效的疾病控制方式。 关键词：艾滋病 首例治愈 抗逆转录病毒疗法 基因疗法 1、艾滋病的症状、危害及治疗 艾滋病又称获得性免疫缺陷综合症，英文名称 Acquired Immune Deficiency Syndrome， AIDS。我国将 HIV 感染分为急性期、无症状期和艾滋病期。急性期：通常发生在初次感染 HIV 后 2-4 周左右。临床主要表现为发热、咽痛、盗汗、恶心、呕吐、腹泻、皮疹、关节痛、淋巴 结肿大及神经系统症状。多数患者临床症状轻微，持续 1-3 周后缓解。无症状期:可从急性期 进入此期，或无明显的急性期症状而直接进入此期。此期持续时间一般为 6-8 年。但也有快速 进展和长期不进展者。此期的长短与感染病毒的数量、型别，感染途径，机体免疫状况等多 种因素有关。艾滋病期为感染 HIV 后的最终阶段。病人 CD4+ T 淋巴细胞计数明显下降，多 <200/mm3，HIV 血浆病毒载量明显升高。此期主要临床表现为 HIV 相关症状、各种机会性感 染及肿瘤。 目前艾滋病已成为一种可控的慢性病。但仍有相当一部分患者因未及时诊治、病毒耐药 或药物的副作用等原因，而死亡或致残。同时由于社会对感染者的歧视，也常常给感染者带 来沉重的精神压力。对他人的危害：感染者无保护的性行为、多个性伴、共用针具静脉吸毒 及经过母婴途径等可将病毒传染给其他人。家庭及社会的危害：虽然我国早已实施对 HIV 感染 者“四免一关怀”的政策，但晚期并发症的治疗仍可能给家庭和社会带来沉重的经济负担和社会 问题。 目前，艾滋病尚无特效的病因疗法。但总的治疗原则为抗感染、抗肿瘤、杀灭或抑制 HIV 病毒、增强机体免疫机能。具体治疗方法有：①抗逆转录病毒治疗，即联合使用几种抗逆转 录病毒药物来抑制病毒复制，也称鸡尾酒疗法；②各种抗机会性感染的治疗；③免疫调节治 疗；④中医药治疗；⑤食物与营养支持治疗；⑥心理治疗等。其中，抗病毒治疗的目标是降
低病毒载量，恢复免疫功能，从而降低ADS发病和死亡率。抗逆转录病毒药物由酶抑制剂和 固定剂量复合制剂两部分制成。酶抑制剂有三种：反转录酶抑制剂(T)、蛋白酶抑制剂(P刚) 和融合抑制剂(Fusion inhibitor)。反转录酶抑制剂主要抑制反转录酶的活性来靶向抑制病毒 DNA的合成：蛋白酶抑制剂主要通过抑制蛋白酶的活性来靶向抑制病毒的组装；融合抑制剂 主要阻止HV通过融合细胞膜来进入和感染细胞。 2、首例艾滋病患者病情治愈经过 自艾滋病病毒1981年被发现以来，世界上还从未有任何一位病人被治愈。美籍男子蒂 莫西布朗，十几年前患上艾滋病，几年前又被确诊为白血病。2007年，他在德国柏林大学夏 里特医学院接受了造血干细胞移植，用以治疗白血病。经过3年多的临床观察，医生惊奇地 发现他体内的艾滋病病毒己经基本消失。在2010年12月的美国《血液》杂志上，德国三所 大学医学部的研究人员共同发表论文称，其研究结果有力地证明一位43岁男性艾滋病患者被 治愈。蒂莫西·布朗成为世界上首位治愈的患者。 这次骨髓移植同时治愈了他的艾滋病，这是由于移植的骨髓中还有一种能天然抵御艾滋 病病毒的变异基因。在此之前就有研究者发现，一些同性恋男子尽管与数百个性伴侣有过危 险性行为，却没有感染艾滋病病毒，原因在于他们从父母双亲那里继承了一种特殊的突变基 因，能够抵御艾滋病毒的进攻。据研究，这种变异基因只在少数北欧人体内存在。科学家 将这种变异基因命名为cC5一delta:32.它不仅能抵抗黑死病的侵袭，还能够抵抗艾滋病病毒。 邓肯和斯科特在英国《医学遗传学杂志》上报告说，CC5一delta32基因的工作是，抵抗所有 病毒性传染病。当病毒试图侵袭人体细胞时，这种基因指挥的天然免疫系统就会阻止它们进 入白血球。 科学家们还发现，由于艾滋病近年来的肆虐，携带CC5变异基因的人也越来越多。这也 正体现了大自然“适者生存”的原则。目前，欧洲斯堪的纳维亚半岛上的居民携带这种基因的人 比例最高，为14%一15%，但地中海地区的人仅有1%。 虽然结果令人欣喜，但这是个难以复制的“小概率事件”，在带来艾滋病治疗曙光的同时， 也备受争议。“这是一个十分不寻常的病例，它表明了在特定条件下，通过基因疗法可能会 清除人体内的艾滋病病毒。它本质上并不是基因疗法。迄今为止，还不能被复制。”美国加州 大学洛杉矶分校艾滋病研究所副所长、临床艾滋病研究与教育中心主任唐纳德·光泰这样评论 道，并且指出指出，要想复制这一治疗方法，需要满足多项条件，并且花费昂贵，其长期风 险也未可知。 实际上，己经有科学家担心，在足够长的时间之后，艾滋病病毒可能适应这种突变，导
低病毒载量，恢复免疫功能，从而降低 AIDS 发病和死亡率。抗逆转录病毒药物由酶抑制剂和 固定剂量复合制剂两部分制成。酶抑制剂有三种：反转录酶抑制剂(RTI) 、蛋白酶抑制剂 (PI) 和融合抑制剂（Fusion inhibitor）。反转录酶抑制剂主要抑制反转录酶的活性来靶向抑制病毒 DNA 的合成；蛋白酶抑制剂主要通过抑制蛋白酶的活性来靶向抑制病毒的组装；融合抑制剂 主要阻止 HIV 通过融合细胞膜来进入和感染细胞。 2、首例艾滋病患者病情治愈经过 自艾滋病病毒 1981 年被发现以来，世界上还从未有任何一位病人被治愈。 美籍男子蒂 莫西·布朗，十几年前患上艾滋病，几年前又被确诊为白血病。2007 年，他在德国柏林大学夏 里特医学院接受了造血干细胞移植，用以治疗白血病。 经过 3 年多的临床观察，医生惊奇地 发现他体内的艾滋病病毒已经基本消失。在 2010 年 12 月的美国《血液》杂志上，德国三所 大学医学部的研究人员共同发表论文称，其研究结果有力地证明一位 43 岁男性艾滋病患者被 治愈。蒂莫西·布朗成为世界上首位治愈的患者。 这次骨髓移植同时治愈了他的艾滋病，这是由于移植的骨髓中还有一种能天然抵御艾滋 病病毒的变异基因。在此之前就有研究者发现，一些同性恋男子尽管与数百个性伴侣有过危 险性行为，却没有感染艾滋病病毒，原因在于他们从父母双亲那里继承了一种特殊的突变基 因，能够抵御艾滋病毒的进攻。据研究，这种变异基因只在少数北欧人体内存在。 科学家 将这种变异基因命名为 CCR5－delta32.它不仅能抵抗黑死病的侵袭，还能够抵抗艾滋病病毒。 邓肯和斯科特在英国《医学遗传学杂志》上报告说，CCR5－delta32 基因的工作是，抵抗所有 病毒性传染病。当病毒试图侵袭人体细胞时，这种基因指挥的天然免疫系统就会阻止它们进 入白血球。 科学家们还发现，由于艾滋病近年来的肆虐，携带 CCR5 变异基因的人也越来越多。这也 正体现了大自然“适者生存”的原则。目前，欧洲斯堪的纳维亚半岛上的居民携带这种基因的人 比例最高，为 14％－15％，但地中海地区的人仅有 1％。 虽然结果令人欣喜，但这是个难以复制的“小概率事件”，在带来艾滋病治疗曙光的同时， 也备受争议。 “这是一个十分不寻常的病例，它表明了在特定条件下，通过基因疗法可能会 清除人体内的艾滋病病毒。它本质上并不是基因疗法。迄今为止，还不能被复制。”美国加州 大学洛杉矶分校艾滋病研究所副所长、临床艾滋病研究与教育中心主任唐纳德·光泰这样评论 道，并且指出指出，要想复制这一治疗方法，需要满足多项条件，并且花费昂贵，其长期风 险也未可知。 实际上，已经有科学家担心，在足够长的时间之后，艾滋病病毒可能适应这种突变，导
致病毒反弹。还有人对CC5突变本身的副作用表示担心。一项研究显示，拥有这种突变的人 更容易死于西尼罗病毒。 4、基因疗法一艾滋病治疗新希望 基因疗法是利用健康的基因来填补或替代基因疾病中某些缺失或病变的基因，目前的基 因疗法是先从患者身上取出一些细胞，然后利用对人体无害的逆转录病毒当载体，把正常的 基因嫁接到病毒上，再用这些病毒去感染取出的人体细胞，让它们把正常基因插进细胞的染 色体中，使人体细胞就可以“获得”正常的基因，以取代原有的异常基因。使外源基因在体内制 造的产物能治疗某种疾病。从广义上讲，基因疗法包括了从DNA水平采取的治疗某些疾病 的一系列措施和新技术。传统的药物治疗虽然有一定的效果，但是需要患者终身服药，不能 完全根除艾滋病病毒，而且存在一定的副作用，甚至还会使病毒变异，产生抗药性。基因治 疗是取代药物治疗的可行方式，有望通过对感染个体嵌入一个或多个基因，来抵抗艾滋病病 毒。这一方式有望实现对艾滋病病毒的直接控制，人们无需再依赖于长期的药物治疗。从科 学的角度来说，这代表了一种新的、具有潜力的、重要的且长期有效的疾病控制方式。 不止是治疗艾滋病，从理论上讲，从遗传性疾病到癌症，从感染性疾病到心血管疾病… 基因疗法几乎“无所不能”。但是基因疗法取得的进展还很微小，还不能取代药物治疗进行广泛 的应用。它存在着操作复杂、成本高、治疗方法很不方便以及安全性问题等。其中，基因疗 法的安全性问题是目前争论得最为激烈的问题。基因转移技术不同于一般的新药应用，它被 认为是充满着很大希望，但同时又潜在着很大的风险的现代生物治疗技术。很多专家都认为： 基因疗法并不是一种低风险或绝对安全的治疗方法，特别是对临床基因疗法而言，安全性显 得尤为重要。插入的外源基因存在一定的风险性，它有可能激活临近的致病基因，导致患者 罹患其他病症的风险大大增加。此外，由于大部分基因疗法是非特异性的，其有效性也受到 质疑。最后基因治疗还会引发许多伦理和社会上的问题，一旦操作不当，便会引起大范围的 伤害。 虽然世界许多国家的科学家对短期内基因疗法研究的前景并不乐观，但是在我看来，随 着医学的发展和生物技术的进步，人们终有一天能够在分子水平上彻底战胜艾滋病这个绝症
致病毒反弹。还有人对 CCR5 突变本身的副作用表示担心。一项研究显示，拥有这种突变的人 更容易死于西尼罗病毒。 4、基因疗法—艾滋病治疗新希望 基因疗法是利用健康的基因来填补或替代基因疾病中某些缺失或病变的基因，目前的基 因疗法是先从患者身上取出一些细胞，然后利用对人体无害的逆转录病毒当载体，把正常的 基因嫁接到病毒上，再用这些病毒去感染取出的人体细胞，让它们把正常基因插进细胞的染 色体中，使人体细胞就可以“获得”正常的基因，以取代原有的异常基因。使外源基因在体内制 造的产物能治疗某种疾病。从广义上讲，基因疗法包括了从ＤＮＡ水平采取的治疗某些疾病 的一系列措施和新技术。传统的药物治疗虽然有一定的效果，但是需要患者终身服药，不能 完全根除艾滋病病毒，而且存在一定的副作用，甚至还会使病毒变异，产生抗药性。基因治 疗是取代药物治疗的可行方式，有望通过对感染个体嵌入一个或多个基因，来抵抗艾滋病病 毒。这一方式有望实现对艾滋病病毒的直接控制，人们无需再依赖于长期的药物治疗。从科 学的角度来说，这代表了一种新的、具有潜力的、重要的且长期有效的疾病控制方式。 不止是治疗艾滋病，从理论上讲，从遗传性疾病到癌症，从感染性疾病到心血管疾病…… 基因疗法几乎“无所不能”。但是基因疗法取得的进展还很微小，还不能取代药物治疗进行广泛 的应用。它存在着操作复杂、成本高、治疗方法很不方便以及安全性问题等。其中，基因疗 法的安全性问题是目前争论得最为激烈的问题。基因转移技术不同于一般的新药应用，它被 认为是充满着很大希望，但同时又潜在着很大的风险的现代生物治疗技术。很多专家都认为： 基因疗法并不是一种低风险或绝对安全的治疗方法，特别是对临床基因疗法而言，安全性显 得尤为重要。插入的外源基因存在一定的风险性，它有可能激活临近的致病基因，导致患者 罹患其他病症的风险大大增加。此外，由于大部分基因疗法是非特异性的，其有效性也受到 质疑。最后基因治疗还会引发许多伦理和社会上的问题，一旦操作不当，便会引起大范围的 伤害。 虽然世界许多国家的科学家对短期内基因疗法研究的前景并不乐观，但是在我看来，随 着医学的发展和生物技术的进步，人们终有一天能够在分子水平上彻底战胜艾滋病这个绝症
