第十七章基因治疗
第十七章 基因治疗
第一节概述
第一节 概 述
一、蒸因治方的概念 基因治疗( gene therapy)—就是向有 功能缺陷的细胞补充相应功能基因,以 纠正或补偿其基因缺陷,从而达到治疗 的目的。 对象:体细胞生殖细胞
一、基因治疗的概念 基因治疗（gene therapy）——就是向有 功能缺陷的细胞补充相应功能基因，以 纠正或补偿其基因缺陷，从而达到治疗 的目的。 对象： 体细胞 生殖细胞
二、基因治疗的必要条件 1.发病机制在DNA水平上已经清楚 2.要转移的基因已经克隆分离,其表达 产物有详尽的了解 3.该基因正常表达的组织可在体外进行 遗传操作
二、基因治疗的必要条件 1. 发病机制在DNA水平上已经清楚 2. 要转移的基因已经克隆分离，其表达 产物有详尽的了解 3. 该基因正常表达的组织可在体外进行 遗传操作
理想的基因治疗还必须: 1.外源基因可有效导入靶细胞 2.外源基因能在靶细胞中长期稳定存留 3.导入基因能适量表达 4.导入基因的方法及载体对宿主细胞安 全无害
理想的基因治疗还必须： 1. 外源基因可有效导入靶细胞 2. 外源基因能在靶细胞中长期稳定存留 3. 导入基因能适量表达 4. 导入基因的方法及载体对宿主细胞安 全无害
三、基因治疗的主要内容或策略 ()基因标记( gene labeling) NeO基因,逆转录病毒载体 (基因置换(基因矫正) 定位重组或同源重组纠正缺陷基因或异 常序列
三、基因治疗的主要内容或策略 ㈠基因标记(gene labeling) Neo基因，逆转录病毒载体 ㈡基因置换（基因矫正） 定位重组或同源重组纠正缺陷基因或异 常序列
白基因添加(基因增补) 导入外源基因使靶细胞表达其本身不表 达的基因 1.导入正常的基因补偿缺陷基因的 功能 2.导入新的基因,利用表达产物治 疗
㈢基因添加（基因增补） 导入外源基因使靶细胞表达其本身不表 达的基因 1. 导入正常的基因补偿缺陷基因的 功能 2. 导入新的基因，利用表达产物治 疗
基因干预 gene interference) 指采用特定的方式抑制某个基因的表达,或 者通过破坏某个基因而使之不表达,以达 到治疗疾病的目的。(mRNA,DNA) 导入寡核苷酸抑制内源基因的表达 1.反义核酸封闭基因表达 2.核酶裂解特异的靶mRNA
㈣基因干预(gene interference) 指采用特定的方式抑制某个基因的表达，或 者通过破坏某个基因而使之不表达，以达 到治疗疾病的目的。(mRNA,DNA) 导入寡核苷酸抑制内源基因的表达 1. 反义核酸 封闭基因表达 2. 核酶 裂解特异的靶mRNA
第二节基因转移技术和 靶细胞
第二节 基因转移技术和 靶细胞
基因治疗的基本方式: 1.体内直接转基因 体内法 in vlvo 2.体细胞介导的基因治疗 回体法 er vlo
基因治疗的基本方式： 1. 体内直接转基因 体内法 in vivo 2. 体细胞介导的基因治疗 回体法 ex vivo