第九章生物技术与人类健康 一、填空 1.生物技术疫苗是指利用现代生物技术制备的分 子水平的疫苗，包括基因工程亚单位疫苗、抗独特性疫苗、合成肽 疫苗、DNA疫苗以及转基因植物疫苗等。 2.单克隆抗体是利用细胞融合技术，在体外大量培 养融合细胞，由融合细胞产生大量的抗体。 3.基因治疗的策略大致可分为基因置换，基因修复，基因 修饰，基因失活，免疫调节。 4.基因治疗的基本过程：且的基因的选择和制备，基因的转 运，靶细胞的选择，细胞转染，外源基因的表达及检测。 二、名词解释 1. 疫苗(vaccine) 疫苗(vaccine)是指为了预防、控制传染病的发生、流行，用于 人体或动物预防接种的生物制品。它是一种人类在同烈性传染病长 期做斗争过程中发明的特殊的药物，是一类由病原微生物制成的、经 过物理化学方法使其失去致病能力但能诱导机体产生抗该种病原微 生物感染的物质，包括蛋白质、多肽、核酸等。在生物制品中，预防 接种用的包括疫苗、菌苗和类毒素。其中，由细菌制成的为菌苗：由 病毒、立克次体、螺旋体制成的为疫苗，有时也统称为疫苗。 2.生物药物（bio-pharmaceutics)
第九章 生物技术与人类健康 一、填空 1. 生物技术疫苗是指利用 现代生物技术 制备的 分 子 水平的疫苗，包括基因工程亚单位疫苗、抗独特性疫苗、合成肽 疫苗、DNA 疫苗以及 转基因植物 疫苗等。 2. 单克隆抗体是利用 细胞融合 技术，在体外大量培 养 融合细胞，由 融合细胞 产生大量的抗体。 3. 基因治疗的策略大致可分为 基因置换，基因修复，基因 修饰，基因失活，免疫调节。 4. 基因治疗的基本过程：目的基因的选择和制备，基因的转 运，靶细胞的选择，细胞转染，外源基因的表达及检测。 二、名词解释 1. 疫苗（vaccine） 疫苗（vaccine）是指为了预防、控制传染病的发生、流行，用于 人体或动物预防接种的 生物制品。它是一种人类在同烈性传染病长 期做斗争过程中发明的特殊的药物，是一类由病原微生物制成的、经 过物理化学方法使其失去致病能力但能诱导机体产生抗该种病原微 生物感染的物质，包括蛋白质、多肽、核酸等。在生物制品中，预防 接种用的包括疫苗、菌苗和类毒素。其中，由细菌制成的为菌苗；由 病毒、立克次体、螺旋体制成的为疫苗，有时也统称为疫苗。 2. 生物药物（bio-pharmaceutics）
生物药物(bio-pharmaceutics)是利用生物体、生物组织及其成分， 综合应用生物学、生物化学、微生物学、免疫学、物理化学和现代药 学的原理与方法进行加工，制造而成的一大类用于预防、诊断和治疗 疾病的制品。 三、简答 1. 简述生物技术制药的特征。 答：生物技术制药的特征： (1)高技术 生物技术制药的高技术性主要表现在其高层次的人才和高新的技 术手段。生物技术制药是一个知识密集、技术含量高、多学科高度综 合互相渗透的新兴产业。 (2)高投入 生物科技是一个投入相当大的产业，主要用于新产品的研究开发 及厂房的建造和设备仪器的配置方面。目前国外研究开发一个新的生 物产品的平均费用在1~一3亿美元左右，并随新产品开发难度的增加而 增加（目前有的还高达6亿美元）。一些大型生物科技公司的研究开发费 用占销售额的比率超过了40%。显然，雄厚的资金是生物产品开发成 功的必要保障。 (3)长周期 生物科技产品从开始研制到最终转化为产品要经过很多环节：试 验室研究阶段、中试生产阶段、临床试验阶段(I、Ⅱ、Ⅲ期)、规模 化生产阶段、市场商品化阶段以及监督每个环节的严格复杂的审批程
生物药物（bio-pharmaceutics）是利用生物体、生物组织及其成分， 综合应用生物学、生物化学、微生物学、免疫学、物理化学和现代药 学的原理与方法进行加工，制造而成的一大类用于预防、诊断和治疗 疾病的制品。 三、简答 1. 简述生物技术制药的特征。 答：生物技术制药的特征： （1）高技术 生物技术制药的高技术性主要表现在其高层次的人才和高新的技 术手段。生物技术制药是一个知识密集、技术含量高、多学科高度综 合互相渗透的新兴产业。 （2）高投入 生物科技是一个投入相当大的产业，主要用于新产品的研究开发 及厂房的建造和设备仪器的配置方面。目前国外研究开发一个新的生 物产品的平均费用在 1～3 亿美元左右，并随新产品开发难度的增加而 增加(目前有的还高达 6 亿美元)。一些大型生物科技公司的研究开发费 用占销售额的比率超过了 40%。显然，雄厚的资金是生物产品开发成 功的必要保障。 （3）长周期 生物科技产品从开始研制到最终转化为产品要经过很多环节：试 验室研究阶段、中试生产阶段、临床试验阶段（I、II、III 期）、规模 化生产阶段、市场商品化阶段以及监督每个环节的严格复杂的审批程
序，而且产品培养和市场开发较难；所以开发一种新产品周期较长， 一般需要8~10年、甚至10年以上的时间。 (4)高风险 生物科技产品的开发孕育着较大的不确定风险。新产品的投资从 生物筛选、药理、毒理等临床前实验、制剂处方及稳定性实验、生物 利用度测试直到用于人体的临床实验以及注册上市和售后监督一系列 步骤，可谓是耗资巨大的系统工程。任何一个环节失败将前功尽弃， 并且某些药物具有“两重性”，可能会在使用过程中出现不良反应而 需要重新评价。 (5)高收益 生物科技产品的利润回报率很高。一种新生物产品一般上市后2~ 3年即可收回所有投资，尤其是拥有新产品、专利产品的企业，一旦 开发成功便会形成技术垄断优势，利润回报能高达10倍以上。 2.简述基因治疗的概念。 答：基因治疗(gene therapy)就是用正常或野生型(wild type) 基因校正或置换致病基因的一种治疗方法。在这种治疗方法中，目的 基因被导入到靶细胞(target cells)内，他们或与宿主细胞(host cell) 染色体整合成为宿主遗传物质的一部分，或不与染色体整合而位于染 色体外，但都能在细胞中得到表达，起到治疗疾病的作用。日前基因 治疗的概念作了较大的扩展，凡是采用分子生物学的方法和原理，在 核酸水平上开展的疾病治疗方法都可称为基因治疗。随着对疾病本质
序，而且产品培养和市场开发较难；所以开发一种新产品周期较长， 一般需要 8～10 年、甚至 10 年以上的时间。 （4）高风险 生物科技产品的开发孕育着较大的不确定风险。新产品的投资从 生物筛选、药理、毒理等临床前实验、制剂处方及稳定性实验、生物 利用度测试直到用于人体的临床实验以及注册上市和售后监督一系列 步骤，可谓是耗资巨大的系统工程。任何一个环节失败将前功尽弃， 并且某些药物具有“两重性”，可能会在使用过程中出现不良反应而 需要重新评价。 （5）高收益 生物科技产品的利润回报率很高。一种新生物产品一般上市后 2～ 3 年即可收回所有投资，尤其是拥有新产品、专利产品的企业，一旦 开发成功便会形成技术垄断优势，利润回报能高达 10 倍以上。 2. 简述基因治疗的概念。 答：基因治疗（gene therapy）就是用正常或野生型（wild type） 基因校正或置换致病基因的一种治疗方法。在这种治疗方法中，目的 基因被导入到靶细胞（target cells）内，他们或与宿主细胞（host cell） 染色体整合成为宿主遗传物质的一部分，或不与染色体整合而位于染 色体外，但都能在细胞中得到表达，起到治疗疾病的作用。目前基因 治疗的概念作了较大的扩展，凡是采用分子生物学的方法和原理，在 核酸水平上开展的疾病治疗方法都可称为基因治疗。随着对疾病本质
的深入了解和新的分子生物学方法的不断涌现，基因治疗方法有了较 大的发展。 3. 简述人类基因组计划主要内容及意义。 答：人类基因组计划(human genome project,HGP)旨在通过 测定人类基因组DNA约3×109对核苷酸的序列，探寻所有人类基因 并确定它们在染色体上的位置，明确所有基因的结构和功能，解读人 类的全部遗传信息，使得人类第一次在分子水平上全面认识自我 人类基因组计划主要任务包括作图、测序和基因识别，还包括模式 生物（如大肠杆菌、酵母、线虫、小鼠等）基因组的作图和测序，以及信 息系统的建立。作图和测序是基本任务，在此基础上人类才能解读和 破译生物体生老病死以及与疾病相关的遗传信息。 人类基因组计划的具体任务可以概括为建立四张图谱，分别是遗传图 谱、物理图谱、序列图谱和转录图谱
的深入了解和新的分子生物学方法的不断涌现，基因治疗方法有了较 大的发展。 3. 简述人类基因组计划主要内容及意义。 答：人类基因组计划（human genome project, HGP）旨在通过 测定人类基因组 DNA 约 3×10 9对核苷酸的序列，探寻所有人类基因 并确定它们在染色体上的位置，明确所有基因的结构和功能，解读人 类的全部遗传信息，使得人类第一次在分子水平上全面认识自我 人类基因组计划主要任务包括作图、测序和基因识别，还包括模式 生物(如大肠杆菌、酵母、线虫、小鼠等)基因组的作图和测序，以及信 息系统的建立。作图和测序是基本任务，在此基础上人类才能解读和 破译生物体生老病死以及与疾病相关的遗传信息。 人类基因组计划的具体任务可以概括为建立四张图谱，分别是遗传图 谱、物理图谱、序列图谱和转录图谱
