第5章新药的临床研究与设计
第5章 新药的临床研究与设计
第1节新药临床研究的概念和意义 新药的临床研究,指新药开发研究后期 的临床药理学研究,以认识新药用于人 体的安全有效性,根据不同类别新药的 技术要求分为临床试验( clinical tria1) 和生物等效性试验( bioequivalent test)
第1节 新药临床研究的概念和意义 新药的临床研究，指新药开发研究后期 的临床药理学研究，以认识新药用于人 体的安全有效性，根据不同类别新药的 技术要求分为临床试验(clinical trial) 和生物等效性试验(bioequivalent test)
第2节新药的I临床试验与设计 新药的临床试验分为I、Ⅱ、Ⅲ、Ⅳ期临 床试验, I临床试验是初步的临床药理学人体安全 性评价试验,观察人体对于新药的耐受 程度和药物代谢动力学,提供给药方案。 II临床试验是随机双盲对照临床试验, 对新药有效性及安全性作出初步评价, 确定剂量;
第2节 新药的I临床试验与设计 新药的临床试验分为I、Ⅱ、Ⅲ、Ⅳ期临 床试验, I临床试验是初步的临床药理学人体安全 性评价试验，观察人体对于新药的耐受 程度和药物代谢动力学，提供给药方案。 II临床试验是随机双盲对照临床试验， 对新药有效性及安全性作出初步评价， 确定剂量；
Ⅲ期临床试验是扩大的临床试验,进 步评价新药的有效性和安全性 Ⅳ期临床试验是新药上市后监测,在广 泛使用条件下观察疗效和不良反应
Ⅲ期临床试验是扩大的临床试验，进一 步评价新药的有效性和安全性。 Ⅳ期临床试验是新药上市后监测，在广 泛使用条件下观察疗效和不良反应
、工期临床试验 Ⅰ期临床试验( phase i clinical tria1 的内容为药物耐受性试验与药代动力学 研究。其目的是在健康志愿者中研究人 体对药物的耐受程度并通过药代动力学 研究,了解药物在人体内的吸收、分布、 消除的规律,为新药Ⅱ期临床试验提供 安全有效的合理试验方案
一、I期临床试验 I期临床试验(phase I clinical tria1) 的内容为药物耐受性试验与药代动力学 研究。其目的是在健康志愿者中研究人 体对药物的耐受程度并通过药代动力学 研究，了解药物在人体内的吸收、分布、 消除的规律，为新药Ⅱ期临床试验提供 安全有效的合理试验方案
Ⅰ期临床试验是新药人体试验的起始阶段。 期临床试验研究计划的制定 新药在人体内初试,试验者对受试者负有重要医 学责任,因此,I期临床试验前必须事先制定 项目研究计划。 (二)受试者签署知情同意书 I期临床试验前,每名志愿受试者对所参加的试 验在知道详情的前提下应签署书面知情同意书, 各种药物的知情同意书中应把该药的具体情况 包括药效和不良反应等列出
I期临床试验是新药人体试验的起始阶段。 (一)I期临床试验研究计划的制定 新药在人体内初试，试验者对受试者负有重要医 学责任，因此，I期临床试验前必须事先制定 项目研究计划。 (二)受试者签署知情同意书 I期临床试验前，每名志愿受试者对所参加的试 验在知道详情的前提下应签署书面知情同意书， 各种药物的知情同意书中应把该药的具体情况 包括药效和不良反应等列出
(三)耐受性试验 受性试验( tolerance test)一般在健 康志愿者中进行。(1)耐受性试验分组: 从初试最小剂量到最大剂量之间分若干 组各个试验组剂量由小到大逐组进行, 每组68人,不得在同一受试者中进行 剂量递增的连续耐受性试验
(三)耐受性试验 耐受性试验(tolerance test)一般在健 康志愿者中进行。(1)耐受性试验分组： 从初试最小剂量到最大剂量之间分若干 组各个试验组剂量由小到大逐组进行， 每组6—8人，不得在同一受试者中进行 剂量递增的连续耐受性试验
(②)确定最小初试剂量初试剂量一般可用 同类药物临床治疗量 的1/10开始。 (3)确定最大试验剂量:最大剂量可采用 同类药临床单次治疗量。当最大剂量组 仍无不良反应时,试验即可结東。当剂 量递增列出现第一个轻微不良反应时 虽未达到最大剂量,亦应结束试验
(2)确定最小初试剂量初试剂量一般可用 同类药物临床治疗量 的1／10开始。 (3)确定最大试验剂量：最大剂量可采用 同类药临床单次治疗量。当最大剂量组 仍无不良反应时，试验即可结束。当剂 量递增列出现第一个轻微不良反应时。 虽未达到最大剂量，亦应结束试验
(四)药代动力学研究 研究计划 2.研究方法质控要求应建立灵敏度高、专属 性强、误差小、重现性好的检测方法。 (1)灵敏度 (2)专属性 (3)回收率 (4)重现性 3.药代动力学研究总结要求
（四）药代动力学研究 1．研究计划 2.研究方法质控要求 应建立灵敏度高、专属 性强、误差小、重现性好的检测方法。 （1）灵敏度 （2）专属性 （3）回收率 （4）重现性 3.药代动力学研究总结要求
、Ⅱ期临床试验 (一)Ⅱ期临床试验的主要目的 确定试验药品是否安全有效,与对照组 比较有多大的治疗价值,通过试验确定 适应证,找出最佳的治疗方案包括治疗 剂量、给药途径与方法、每月给药次数 等,对本晶有何不良反应及危险性作出 评价并提供防治方法
二、Ⅱ期临床试验 (一)Ⅱ期临床试验的主要目的 确定试验药品是否安全有效，与对照组 比较有多大的治疗价值，通过试验确定 适应证，找出最佳的治疗方案包括治疗 剂量、给药途径与方法、每月给药次数 等，对本晶有何不良反应及危险性作出 评价并提供防治方法