上游充通大学 SHANGHAI JIAO TONG UNIVERSITY 人类疾病与健康 之基因治疗 主讲人：吴润琦 1B三5
人类疾病与健康 之基因治疗 主讲人：吴润琦
上游充通大兽 疾病的定义 SHANGHAI JIAO TONG UNIVERSITY “疾病”最常应用的定义是“对人体正常形态与功能的偏 离”，一般可分为普通疾病和遗传病。 生果上北明 生物技术与人类
疾病的定义 • “疾病”最常应用的定义是“对人体正常形态与功能的偏 离” ，一般可分为普通疾病和遗传病。 生物技术与人类
上游充通大学 SHANGHAI JIAO TONG UNIVERSITY 大花 Contagion stirs echoes of 疾病严重危害着人类的健康！ 生物技术与人类
疾病严重危害着人类的健康！ 生物技术与人类
上游文通大学 基因病 SHANGHAI JIAO TONG UNIVERSITY 现代科学认为，疾病的发生直接或间接与基因有关 经典单基因病 人类疾病都是基因病 多基因病 获得性基因病 >经典单基因病：主要病因是某个基因位点上产生了缺陷 等位基因： >多基因病：涉及多个基因及调控这些基因表达的环境因 子之间的相互作用： >获得性基因病：主要是由病源微生物感染引起的传染病 生物技术与人类
基因病 现代科学认为，疾病的发生直接或间接与基因有关 人类疾病都是基因病 经典单基因病 多基因病 获得性基因病 生物技术与人类
上游充通大兽 “熟悉的”基因病 SHANGHAI JIAO TONG UNIVERSITY 肿瘤(Tumor) 是机体在各种致 癌因素作用下，局部组织的某一 个细胞在基因水平上失去对其生 长的正常调控，导致其克隆性异 常增生而形成的异常病变。 9255 GMO 9344 GMO+R 9202 艾滋病是一种危害性极大的传染 病，由感染艾滋病病毒(HV病 T HI-VIRUS A MEHR SYMPT 毒)引起。它把人体免疫系统中 RISIKO HIV-PROTEA SEINHIBITORE ERAPIE T-20ERST 最重要的T淋巴细胞作为主要攻 AHRE VIRUS 击目标，大量破坏该细胞，使人 AIDS 体丧失免疫功能。 生物技术与人类
“熟悉的”基因病 肿瘤（Tumor） 是机体在各种致 癌因素作用下，局部组织的某一 个细胞在基因水平上失去对其生 长的正常调控，导致其克隆性异 常增生而形成的异常病变。 艾滋病是一种危害性极大的传染 病，由感染艾滋病病毒（HIV病 毒）引起。它把人体免疫系统中 最重要的T淋巴细胞作为主要攻 击目标，大量破坏该细胞，使人 体丧失免疫功能。 生物技术与人类
上游文通大学 基因治疗 SHANGHAI JIAO TONG UNIVERSITY 基因治疗(Gene therapy)就是用正常或野生型 (Wild type)基因校正或置换致病基因的一种治疗方法。 生物技术与人类
基因治疗 生物技术与人类 基因治疗（Gene therapy）就是用正常或野生型（Wild type）基因校正或置换致病基因的一种治疗方法
上游充通大兽 基因治疗方法 SHANGHAI JIAO TONG UNIVERSITY AV Nucleus Adenovirus Therapeutic Retrovirus/Lentivirus Protein 八AX Naked DNA Target Cell 总的来说，在这种治疗方法中，日的基因被导入到靶细胞 (Target cells)内，他们或与宿主细胞(Host cell)染色体 整合成为宿主遗传物质的一部分，或不与染色体整合而位于 染色体外，但都能在细胞中得到表达，起到治疗疾病的作用。 生物技术与人类
基因治疗方法 生物技术与人类 总的来说，在这种治疗方法中，目的基因被导入到靶细胞 （Target cells）内，他们或与宿主细胞（Host cell）染色体 整合成为宿主遗传物质的一部分，或不与染色体整合而位于 染色体外，但都能在细胞中得到表达，起到治疗疾病的作用
上游文通大学 基因治疗方法·途径一 SHANGHAI JIAO TONG UNIVERSITY 通过体内基因转移治疗途径： 又称直接体内基因转移，将插入目的基因的表达载体直接导 入体内的方法。基本途径是： L.含治疗基因表达载体直接注射/与介质结合后直接注射或 用基因枪导入体内 Ⅱ.包装细胞系中包装好的复制缺陷型病毒颗粒 优点：简便省时省力，能很快观察到外源基因的表达及作用 缺点：DNA在体内不易进入细胞，易被降解，以病毒颗粒的 形式导入人体则易引起免疫反应和被补体灭活。 生物技术与人类
基因治疗方法·途径一 生物技术与人类 通过体内基因转移治疗途径：
上游文通大学 基因治疗方法·途径二 SHANGHAI JIAO TONG UNIVERSITY 通过回体基因转移治疗途径： 又称间接体内基因转移，基本途径是： I. 个体供者组织或细胞移植物组织培养 L.治疗基因或标记基因→培养细胞 血.选择或富集转基因细胞 V,转染细胞→实验动物或受试病人的靶器官 生物技术与人类
基因治疗方法·途径二 生物技术与人类 通过回体基因转移治疗途径：
上游文通大学 基因治疗类型 SHANGHAI JIAO TONG UNIVERSITY 1,体细胞基因治疗：把外源基因导入患者的体细胞，以治疗 或预防基因接纳者个人的疾病，只有特定的个体受益，但不 能遗传给后代。 2、种系细胞的基因治疗：在生殖细胞（精子、卵子或未分 化的受精卵)中引入正常基因或修复缺陷基因以校正遗传缺 陷。引入的外源基因（整合到基因组）能遗传给后代。 优点：目的基因转移到机体的所有组织并遗传给后代。 目前尚未开展，一是涉及伦理学问题：，二是技术困难（诊断 困难、引起新的插入突变的危险) 生物技术与人类
基因治疗类型 生物技术与人类