基因治疗 13301020111曾繁兴 1定义:把正常基因导入病人体内,使该基因的表达产物发挥正常功能,从而达 到治疗疾病功能。 2形式:One体外基因治疗 Two体内基因治疗 3种类: (1) 用正常基因代替缺陷基因,或依靠其表达产物来弥补病变基 因带来的缺陷。如血友病,地中海贫血病的治疗。 (2) 反义基因。用mRNA分子与病变的mRNA分子互补,阻断蛋白 质的合成。 (3) 自杀基因。编码可杀死癌变细胞蛋白质基因。 AATTCCGTAG GGCATCITAA 甲片段 ATG AATTCCGTAG AATT IIECTAA GAAGTACTTAA GGCATCTTAAGGGATT 乙片段 重组DNA分子 Recombinant dnA 4原理:(1)利用碱基互补配对原则,A与T|U,C与G,完成缺陷基因的转变 成正常基因。或由于互补性,使得RNA不能正常转录。 20A
基因治疗 13301020111 曾繁兴 1 定义：把正常基因导入病人体内，使该基因的表达产物发挥正常功能，从而达 到治疗疾病功能。 2 形式：One 体外基因治疗 Two 体内基因治疗 3 种类： （1） 用正常基因代替缺陷基因，或依靠其表达产物来弥补病变基 因带来的缺陷。如血友病，地中海贫血病的治疗。 （2） 反义基因。用 mRNA 分子与病变的 mRNA 分子互补，阻断蛋白 质的合成。 （3） 自杀基因。编码可杀死癌变细胞蛋白质基因。 4 原理：（1）利用碱基互补配对原则，A 与 T|U，C 与 G，完成缺陷基因的转变 成正常基因。或由于互补性，使得 RNA 不能正常转录
5实例 复合型免疫缺陷症患者缺乏 正常的人体免疫功能,只要 稍被细菌或者病毒感染,就 会发病死亡。这个病的机理 是细胞的一个常染色体上编 码腺苷酸脱氨酶的基因发生 了突变。可以通过基因工程 的方法治疗。 息者生毒在盧环境 治疗方法如图 人造基因治療原理 0 器因 人身上/有园以 人法 取灵 的须厘 0在 的思数数A 0皮 病人内 于基因第 8 有正需 经的国的人工舍 范人是色
5 实例 治疗方法如图
