临床试验设计方案的撰写 邓伟 waenggshmu. eau. cn
1 临床试验设计方案的撰写 邓 伟 wdeng@shmu.edu.cn
临床试验方案设计的重要性 确保受试者的权益和确保临床试验的科学 性 一试验能否顺利进行 一结果是否正确、结论是否可靠 一获得知情同意
2 临床试验方案设计的重要性 • 确保受试者的权益和确保临床试验的科学 性 – 试验能否顺利进行 – 结果是否正确、结论是否可靠 – 获得知情同意
临床试验方案( Protocol) ·详细说明研究目的及如何进行试验 科学设计部分:背景、目的、假设、所选设计等 一操作部分:实验步骤的详细说明 遵守《赫尔辛基宣言》原则,符合GCP要 求和我国药品监督管理当局有关法规 符合专业与统计学理论 符合伦理道德
3 临床试验方案（Protocol） • 详细说明研究目的及如何进行试验 – 科学设计部分:背景、目的、假设、所选设计等 – 操作部分：实验步骤的详细说明 • 遵守《赫尔辛基宣言》原则，符合GCP要 求和我国药品监督管理当局有关法规 • 符合专业与统计学理论 • 符合伦理道德
三要素 ·实验设计的三要素 受试对象 一处理因素 实验效应 试处理因素实 受 验 对象 效应
4 三要素 • 实验设计的三要素 –受试对象 –处理因素 –实验效应 受 试 对 象 实 验 效 应 处理因素
临床试验方案( Protoco) 由申办者( Sponsor)和主要研究者(P|)共 同讨论制定 编写研究方案需要较高的专业水平,由多方面 的专家参加,其中统计学方面的专家尤为必要。 必须由参加临床试验的主要研究者、其所在单 位以及申办者签章并注明日期 ·GCP规定了临床试验方案应包括的内容
5 临床试验方案（Protocol） • 由申办者（Sponsor）和主要研究者（PI）共 同讨论制定 • 编写研究方案需要较高的专业水平，由多方面 的专家参加，其中统计学方面的专家尤为必要。 • 必须由参加临床试验的主要研究者、其所在单 位以及申办者签章并注明日期 • GCP 规定了临床试验方案应包括的内容
临床试验研究方案的内容(I) 1.临床试验的题目(首页) 2.方案内容摘要 3.研究背景 4.试验的目的 5.试验的总体设计 6.受试者的入选标准、排除标准、退出试验 的标准
6 临床试验研究方案的内容 （I） 1. 临床试验的题目(首页） 2. 方案内容摘要 3. 研究背景 4. 试验的目的 5. 试验的总体设计 6. 受试者的入选标准、排除标准、退出试验 的标准
临床试验研究方案的内容(Ⅲ 7.治疗方案 8.临床试验的实施步骤 9.临床试验疗效评价 10.临床试验安全性评价 11.统计分析 12.质量控制和保证
7 临床试验研究方案的内容 （II） 7. 治疗方案 8. 临床试验的实施步骤 9. 临床试验疗效评价 10.临床试验安全性评价 11.统计分析 12.质量控制和保证
临床试验研究方案的内容(Ⅲ) 13.伦理学要求 14.数据管理、资料的保存 15.临床试验预期的进度和完成日期 16.各方承担的职责和论文发表等规定 17.主要研究者签名和日期 18.附录 19.参考文献
8 临床试验研究方案的内容 （III） 13.伦理学要求 14.数据管理、资料的保存 15.临床试验预期的进度和完成日期 16.各方承担的职责和论文发表等规定 17.主要研究者签名和日期 18.附录 19.参考文献
1.首页 题目:简明扼要准确地概括」 试验药物、疾病 方法:随机、对照、盲法,多中心 目标:疗效评价、安全性评价 如:评价沙美特罗/丙酸氟替卡松复合干粉剂对照布地奈德都保干 粉吸入剂治疗成人哮喘的临床有效性和安全性硏究-一项多中心、 随机、开放、平行对照临床试验 A Phase I, Single Center, Randomized, Double-Blind, Placebo- Controlled, Study to Investigate the Safety, Tolerability and Pharmacokinetics of Oral **x Tablets Once Daily for 6 Days in Healthy Chinese volunteers 方案号、版本号、日期 P(研究单位)、申办者、CRO
9 1. 首页 • 题目:简明扼要准确地概括 – 试验药物、疾病 – 方法：随机、对照、盲法，多中心 – 目标：疗效评价、安全性评价 – 如：评价沙美特罗/丙酸氟替卡松复合干粉剂对照布地奈德都保干 粉吸入剂治疗成人哮喘的临床有效性和安全性研究----一项多中心、 随机、开放、平行对照临床试验 – A Phase I, Single Center, Randomized, Double-Blind, PlaceboControlled, Study to Investigate the Safety, Tolerability and Pharmacokinetics of Oral *** Tablets Once Daily for 6 Days in Healthy Chinese volunteers. • 方案号、版本号、日期 • PI（研究单位）、申办者、CRO
2方案摘要 题目 试验分期 研究目的 ·研究对象、样本数、中心数 ·研究设计 试验药物名称、剂型、剂量:治疗组和对照组 疗程 10
10 2.方案摘要 • 题目 • 试验分期 • 研究目的 • 研究对象、样本数、中心数 • 研究设计 • 试验药物名称、剂型、剂量：治疗组和对照组 • 疗程