举 案 授课教师程琮 学年第学期 课程名称 医学统计学授课专业及层次专业：临床医学本科 授课内容 第十章实验设计 学时数3学时 教学目的 掌握实验设计基本思路及其意义：掌握实验设计的注意事项 重点 实验设计基本思路及其意义 难点 实验设计基本思路及其意义，实验设计的注意事项 自学内容 样本含量的估计，拉丁方设计，析因设计，正交设计 使用教具 多媒体，胶片，黑板 相关学科知 医学基础，高等数学，概率论基础， 识 教学法 启发式，部分讨论式，互动式 讲授内容纲要、要求及时间分配（可加附页） 第一节实验研究(15分) 一、概含：句括2个 一个是实验研究，一个是实验设计。而医学实验设计 又是应用实验设计的基本原理和方法。 注意：术语“实验”和“试验”的区别和联系。 I)实验：英文为experiment,是广义的实验，也包括试验。是一种泛指的研究或 工作。 2)试验：英文为trial,是狭义的实验，常指一次具体的试验或研究。 医学 的临床实 验常习惯称之 为临床试 试验设计的构成包括3个基本要素（有受试对象、处理因素、实验效应）和 4个基本原则（随机化原则、对照原则、重复原则、均衡原则）。 二、实验研究的特点：主要有3点： 1)人为设置处到 2)受试对象的随机化 3)各组均衡性较好
1 教 案 授课教师 程琮 学年第 学期 课程名称 医学统计学 授课专业及层次 专业：临床医学本科 授课内容 第十章 实验设计 学时数 3 学 时 教学目的 掌握实验设计基本思路及其意义；掌握实验设计的注意事项 重 点 实验设计基本思路及其意义 难 点 实验设计基本思路及其意义，实验设计的注意事项 自学内容 样本含量的估计，拉丁方设计，析因设计，正交设计 使用教具 多媒体，胶片，黑板 相关学科知 识 医学基础，高等数学，概率论基础， 教 学 法 启发式，部分讨论式，互动式 讲授内容纲要、要求及时间分配（可加附页） 第一节 实验研究（15 分） 一、概念：包括 2 个。一个是实验研究，一个是实验设计。而医学实验设计 又是应用实验设计的基本原理和方法。 注意：术语“实验”和“试验”的区别和联系。 1）实验：英文为 experiment,是广义的实验，也包括试验。是一种泛指的研究或 工作。 2）试验：英文为 trial，是狭义的实验，常指一次具体的试验或研究。 ☺ 医学上的临床实验常习惯称之为临床试验。 ☺ 试验设计的构成包括 3 个基本要素（有受试对象、处理因素、实验效应）和 4 个基本原则（随机化原则、对照原则、重复原则、均衡原则）。 二、实验研究的特点：主要有 3 点： 1）人为设置处理因素 2）受试对象的随机化 3）各组均衡性较好
三、实验研究的分类：主要有三大类： 1.动物实验： 特点：成本低，容易控制实验条件，风险小。 2.临床试盼(c1 inical trial): 特点：主要针对病人或健康人。影响因素相当复杂，还存在医德等问题，有 定风险。进行clinical trial 要非常慎重和小心，实验前需经专家组认 讨论，进行周密设计，以避免出现各种意外。 3.社区干预试验(community intervention trial): 特点：不易控制人群的各种影响因素，难以对人群进行随机化分配，试验效 应也往往不易准确判断或确定。 第二节实验设计的基本要素 、基本要素，有3个。(10分) 1.受试对象：人和动物，及其组织、器官、体液、排泄物等。 2.处理因素(10分)：主要有物理性、化学性、生物性等因素。常见为药物 射线 注意点：区分 理和非处理因素。抓住重要问题进行分析研究 3.实验效应(15)：即受试对象产生的各种反应及表现。 注意： 1)效应的表现多种多样，很复杂。尽量选用客观指标来评价 2)士规指标 一般有国际公认的通用量表来测量。 3)清除心 偏见之方法 医生和病人都存在心理偏见。可用盲法设计米消除，主要有单言和双盲法。 第三节实验设计的原则 有4个基木原则： 1.随机化原则(15分)：可减少抽样误差及各种误差 注意：学会随机化的方法：抓阉法、抽签法、随机数字法、随机排列表法。 2.对照的原则(15分)： 许多科研人员没有设置对照的概念。只有设置对照组，才能显示出实验组的 效应，这是科研工作中要十分注意的，不可犯此类错误。对照组有多种，可 据情洗搔 重复的原则：(10分) 1.重复是试验进行多次。临床试验中，观察病人的数量即是重复次数。重复 次数也称样本含量，样本含量可根据实验设计的要求及检验方法由公式计算 出来。但专业统计人员由经验即可大体估计出样本含量的大小。 一般临床试验中，计算相对数指标，每组不能小于30。动物试验中， 可以在6-12只之间。 计算参考值范围 般n不能小于100，应尽可能使n大一些，参考值范 围才可靠，稳定
2 三、实验研究的分类：主要有三大类： 1．动物实验： 特点：成本低，容易控制实验条件，风险小。 2．临床试验（clinical trial）： 特点：主要针对病人或健康人。影响因素相当复杂，还存在医德等问题，有 一定风险。进行 clinical trial 要非常慎重和小心，实验前需经专家组认真 讨论，进行周密设计，以避免出现各种意外。 3．社区干预试验（community intervention trial）： 特点：不易控制人群的各种影响因素，难以对人群进行随机化分配，试验效 应也往往不易准确判断或确定。 第二节 实验设计的基本要素 一、基本要素，有 3 个。（10 分） 1．受试对象：人和动物，及其组织、器官、体液、排泄物等。 2．处理因素（10 分）：主要有物理性、化学性、生物性等因素。常见为药物、 手术、理疗、射线等。 注意点：区分处理和非处理因素。抓住重要问题进行分析研究。 3.实验效应(15)：即受试对象产生的各种反应及表现。 注意： 1）效应的表现多种多样，很复杂。尽量选用客观指标来评价。 2）主观指标：一般有国际公认的通用量表来测量。 3）清除心理偏见之方法。 医生和病人都存在心理偏见。可用盲法设计来消除，主要有单盲和双盲法。 第三节 实验设计的原则 有 4 个基本原则： 1．随机化原则（15 分）：可减少抽样误差及各种误差。 注意：学会随机化的方法：抓阉法、抽签法、随机数字法、随机排列表法。 2．对照的原则（15 分）： 许多科研人员没有设置对照的概念。只有设置对照组，才能显示出实验组的 效应，这是科研工作中要十分注意的，不可犯此类错误。对照组有多种，可 据情选择。 三．重复的原则：（10 分） 1．重复是试验进行多次。临床试验中，观察病人的数量即是重复次数。重复 次数也称样本含量，样本含量可根据实验设计的要求及检验方法由公式计算 出来。但专业统计人员由经验即可大体估计出样本含量的大小。 2．一般临床试验中，计算相对数指标，每组 n 不能小于 30。动物试验中，n 可以在 6－12 只之间。 3．计算参考值范围，一般 n 不能小于 100，应尽可能使 n 大一些，参考值范 围才可靠，稳定
四、均衡的原则：(10分) 使处理组和对照组在各方面条件相一致或相接近，只有处理因素不同。此时 各组间达到较好的均衡性，试验效应才有更高的价值和意义。 第四节样本含量的估计 为自学内容。 第五节常用实验设计方法 一、完全随机设计(10分) 讲清概念、意义、特点及分组方法，应用很广泛。 2.有2组及多组设计。 3.使用受试对象较多。 二、配对设计(10分) 1.讲清其概念、意义、特点及配对方法。 2常见配对右1.1配对，1,1对 节约样本含量，提高效率 4.常见1：1配对有3种： 1)1:1配对 2)自身配对：注意时间因素之影响 3)同一标本分为2份，用2种方法检测。 交叉设计(10分) 1.讲清其概念、意义、特点及设计方法。 2.举例说明其设计方法。 四、随机区组设计(10分) 为1：1配对之扩大。设计要求条件较高 2 提高试验效率，节约样本含量。 五、拉丁方设计：为自学内容。 六、析因设计：为自学内容。 七、正交设计：为自学内容。 八、盲法设计(10分) 1.概念、意义、特点。 2. 应用广泛，临床试验中避免医护人员及病人的心理偏见极为重要
3 四、均衡的原则：（10 分） 使处理组和对照组在各方面条件相一致或相接近，只有处理因素不同。此时， 各组间达到较好的均衡性，试验效应才有更高的价值和意义。 第四节 样本含量的估计 为自学内容。 第五节 常用实验设计方法 一、完全随机设计（10 分） 1．讲清概念、意义、特点及分组方法，应用很广泛。 2．有 2 组及多组设计。 3．使用受试对象较多。 二、配对设计（10 分） 1．讲清其概念、意义、特点及配对方法。 2．常见配对有 1：1 配对，1：M 配对等。 3．节约样本含量，提高效率。 4．常见 1：1 配对有 3 种： 1）1：1 配对 2）自身配对：注意时间因素之影响 3）同一标本分为 2 份，用 2 种方法检测。 三、交叉设计（10 分） 1．讲清其概念、意义、特点及设计方法。 2．举例说明其设计方法。 四、随机区组设计（10 分） 1．为 1：1 配对之扩大。设计要求条件较高。 2．提高试验效率，节约样本含量。 五、拉丁方设计：为自学内容。 六、析因设计：为自学内容。 七、正交设计：为自学内容。 八、盲法设计（10 分） 1．概念、意义、特点。 2．应用广泛，临床试验中避免医护人员及病人的心理偏见极为重要